主なポイント:
- Gedatolisibの3剤併用療法は、PIK3CA変異を有するHR+/HER2-進行乳がん患者において、無増悪生存期間（PFS）を統計学的に有意に改善しました。
- VIKTORIA-1試験では、CDK4/6阻害剤による治療後に増悪した患者を対象に、gedatolisibと標準治療薬であるalpelisibを比較しました。
- Celcuityは、これらの結果に基づき、米国食品医薬品局（FDA）に補完的新薬承認申請（sNDA）を行う計画です。
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主なポイント:
（Sam Goldsteinの協力を得て）
Celcuity Inc.（Nasdaq: CELC）は、開発中の薬剤gedatolisibが第3相試験において、無増悪生存期間（PFS）の統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示したとの発表を受け、同社の株価が上昇しました。これにより、乳がん患者の大部分を占めるサブセットに対する新たな標準治療の可能性が開かれました。
本試験の共同筆頭治験責任医師であり、フレッド・ハッチンソンがんセンター臨床研究部門シニア・バイス・プレジデントのサラ・ハービッツ氏は声明で次のように述べています。「VIKTORIA-1試験は、PI3K/AKT/mTOR（PAM）経路を包括的に阻害することが、同経路の単一成分のみを標的とする治療法と比較して、PIK3CA変異を有する患者の転帰を大幅に改善できることを示した最初の第3相試験です」
VIKTORIA-1試験のPIK3CA変異コホートには、CDK4/6阻害剤による治療後に病勢が進行したホルモン受容体陽性、HER2陰性（HR+/HER2-）の進行乳がん患者が登録されました。主要解析の結果、gedatolisib、フルベストラント、およびパルボシクリブの3剤併用療法は、対照群であるアルペリシブとフルベストラントの併用療法と比較して、PFSの改善において優位性を示しました。また、gedatolisibとフルベストラントの2剤併用療法に関する副次解析でも、有意なPFSのベネフィットが認められました。
この良好なデータは、米国食品医薬品局（FDA）への補完的新薬承認申請（sNDA）への道を開くものです。最も一般的な乳がんのサブタイプであるHR+/HER2-の約40％にPIK3CA変異が認められることから、今回の結果により、Celcuityは治療選択肢が限られていた膨大な患者層に対応できる立場に立ちました。同社はすでに、PIK3CA野生型患者を対象としたgedatolisibについて、2026年7月17日のPDUFA期日を確保しています。
Gedatolisibは、4つのクラスI PI3Kアイソフォームすべてに加え、mTORC1およびmTORC2を阻害するマルチターゲット阻害剤です。このPAMシグナル伝達経路の包括的な遮断は、ノバルティス（Novartis AG）のPI3Kα特異的阻害剤アルペリシブ（商品名：ピクレイ）などの現在承認されている単一ターゲット阻害剤との重要な差別化要因です。複数のポイントを標的とすることで、腫瘍が単一の遮断ターゲットをバイパスする際に発生し得る適応耐性を防ぐように設計されています。
全症例の約70％を占めるHR+/HER2-乳がんは、3つの主要なシグナル伝達経路によって引き起こされます。これらの経路を標的とした治療法は存在しますが、耐性が生じることが多く、後方ラインの治療に対する未充足のニーズが高い状態にあります。Celcuityの薬剤は、PAM経路全体を一度に遮断することで、この課題の克服を目指しています。
良好なトップライン結果を受けて、CelcuityはVIKTORIA-1のデータをFDAおよびその他のグローバルな規制当局に提出する計画です。詳細な知見は、2026年6月2日に開催される米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会の最新演題口演セッション（抄録：LBA1008）で発表される予定です。
同社の勢いは、同じVIKTORIA-1試験のPIK3CA野生型（WT）患者集団に対するgedatolisibのFDAによる優先審査によって後押しされています。そのグループに対する判断は、2026年7月17日のPDUFA期日までに行われる予定です。変異型と野生型の両コホートでの成功は、同剤の潜在的な市場を大幅に拡大させ、同資産に対する会社の長期的な開発戦略を裏付けるものとなるでしょう。Celcuityは、これら今後の規制関連および潜在的な商業化活動を支えるのに十分な手元資金を有しています。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。
