Biohaven、画期的新薬BHV-1300のグレーブス病第3相試験を開始

Biohaven Ltd.は、グレーブス病の原因となる自己抗体を分解する画期的な薬剤BHV-1300の第3相試験で最初の患者を登録した。

「最初の患者の登録は、グレーブス病コミュニティにとって重要な瞬間です」と、Biohavenのエグゼクティブ・メディカル・ディレクターであるBeth Emerson氏は述べた。

無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、約300人の成人を登録し、主要評価項目として26週時点での抗甲状腺薬なしでの正常甲状腺機能の回復を評価する。第1b相データでは、BHV-1300が病原性TSHR自己抗体を80%以上減少させ、グレーブス病による甲状腺機能亢進症患者のfree T4およびfree T3を正常化した一方、IgG3、IgA、IgM、IgEは維持された。フェーズ1試験では約200人が同社のMoDEおよびTRAP細胞外タンパク質分解薬の投与を受け、ほとんどの有害事象は軽度で自然に回復した。

グレーブス病に対する新規治療薬の承認は70年以上にわたり途絶えている。この疾患は世界人口の約1%に影響を及ぼし、甲状腺機能亢進症の最も一般的な原因である。Biohavenによれば、抗甲状腺薬を服用中の患者の93%が症状の継続を報告し、72%が5つ以上の症状を報告している。BHV-1300は、甲状腺そのものではなく、疾患の根源にあるTSHR-IgG1自己抗体を標的としており、甲状腺機能を抑制したり腺を破壊する既存治療からの転換となる。

BHV-1300は低分子のIgG1,2,4分解薬であり、体内の肝臓クリアランス経路を利用して疾患原因となる抗体を選択的に除去する。FcRn阻害薬とは異なり、細菌、ウイルス、寄生虫から保護するIgG3を温存し、併用するバイオ医薬品のクリアランスを促進しない。本薬剤は在宅使用向けに設計された自己投与型オートインジェクターで投与される。

MoDEプラットフォームは、イェール大学のSpiegel研究室で開発された技術に基づき、同学から独占的にライセンス供与を受けた。BHV-1300は細胞外タンパク質分解薬として初めて後期段階の試験に到達し、精密免疫学における新たな治療アプローチを切り開く。TSHR自己抗体は甲状腺眼症や前脛骨部粘液水腫も引き起こすことから、市場は甲状腺機能亢進症を超えて拡大する可能性がある。

Biohaven株は年初来で40%上昇し、時価総額は約24億ドルとなっている。BofA Securitiesは月曜日、同社のてんかん治療薬候補に対する懸念を理由に同株をアンダーパフォームに格下げしたが、Raymond Jamesはストロングバイ評価と50ドルの目標株価を維持している。投資家は300人規模の試験結果に注目しており、主要評価項目の読み取りは26週時点で行われる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。