バイオジェンとデナリ、フェーズ2b試験の目標未達を受けパーキンソン病薬の開発を中止

バイオジェン（Biogen Inc., BIIB）とデナリ・セラピューティクス（Denali Therapeutics Inc., DNLI）は、648名の患者を対象としたフェーズ2b試験において、試験薬BIIB122が病状の進行を抑制できなかったことを受け、同薬の開発を中止します。これは期待されていた治療標的に対する重大な後退となります。

「これは私たちが期待していた結果ではありませんが、これらのデータはパーキンソン病コミュニティに重要な情報を提供するものであり、近く開催される学会で発表される予定です」と、バイオジェンの神経変性臨床開発責任者であるダイアナ・ギャラガー氏は声明で述べました。

LUMA試験では、主要評価項目である「改訂版運動障害学会統合パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）パートIIおよびIIIの合計スコアにおける悪化確定までの期間」を達成できませんでした。次要評価項目においても有益性は示されませんでした。同薬は、血液中のLRRK2タンパク質を90%以上抑制し、脳脊髄液中での濃度を維持するという生物学的目標は達成しましたが、これが早期の特発性パーキンソン病患者に対する臨床的な利益には結びつきませんでした。

今回の失敗は、LRRK2タンパク質の抑制がすべてのパーキンソン病患者に利益をもたらす可能性があるという仮説に打撃を与えました。この理論は、LRRK2遺伝子の変異が希少な遺伝性パーキンソン病と関連していることが判明して以来、注目を集めていました。このニュースを受けて、バイオジェンの株価は時間外取引で1%以上下落しました。

LRRK2抑制剤の今後

LUMA試験の結果にかかわらず、デナリ・セラピューティクスは独立したフェーズ2a BEACON試験を継続します。この試験では、LRRK2キナーゼ活性の上昇に関連する病原性LRRK2遺伝子変異を持つ患者を対象に、BIIB122を評価しています。その試験のデータは2027年上半期に発表される予定です。

デナリの最高医学責任者（CMO）であるピーター・チン氏は、「LUMA試験はLRRK2抑制の堅牢な検証であったと考えています」と述べました。「LUMAデータのさらなる分析とBEACONの結果を待ち、今後の開発ステップを検討することを楽しみにしています」

BIIB122の結果は、世界中で1,000万人以上が罹患しているパーキンソン病のような神経変性疾患の治療薬開発がいかに困難であるかを浮き彫りにしました。LRRK2抑制剤の焦点は、今後、遺伝学的に定義された患者集団へと絞られることになり、BEACON試験の結果がプログラムの次の大きな触媒となります。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。