Arvinas、初のPROTAC薬でFDA承認取得、無増悪生存期間（PFS）は138%改善

Arvinas Inc.（Nasdaq: ARVN）は、同社のがん治療薬Vepdegestrantについて、米国食品医薬品局（FDA）から画期的な承認を取得しました。これはPROTACタンパク質分解誘導技術に基づく史上初の承認薬であり、主要な治験において無増悪生存期間（PFS）を138%延長させました。

「VEPPANUの承認はArvinasにとって決定的な成果であり、当社のPROTACサイエンスを初の承認療法へと昇華させるための10年以上にわたる集中的な取り組みの集大成です」と、Arvinasの社長兼最高経営責任者（CEO）であるランディ・ティール博士は声明で述べました。

ブランド名VEPPANUとして承認されたVepdegestrantは、少なくとも1ラインの内分泌療法後に進行した、ESR1変異を有するER陽性かつHER2陰性の進行または転移性乳腺がんの成人患者を対象としています。VERITAC-2試験では、これらの変異を持つ患者の無増悪生存期間の中央値は、Vepdegestrant投与群で5.0ヶ月であったのに対し、標準治療であるフルベストラント投与群では2.1ヶ月でした。客観的奏効率はVepdegestrant群で19%となり、フルベストラント群の4%のほぼ5倍に達しました。

今回の承認は、体内の細胞メカニズムを利用して病気の原因となるタンパク質を破壊するArvinasのPROTACプラットフォーム全体を実証するものです。このニュースと並行して、Arvinasとそのパートナーであるファイザー（NYSE: PFE）は、Rigel Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq: RIGL）とのVepdegestrantに関する独占的な世界的ライセンス契約を発表しました。この契約により、8,500万ドルの前払い金と最大3億2,000万ドルの将来のマイルストーン、さらに段階的なロイヤリティが提供されます。

契約条件に基づき、Rigelがグローバルな開発と商業化を引き継ぎます。Arvinasとファイザーは最初に7,000万ドルを受け取り、移行作業の完了時に追加で1,500万ドルを受け取ります。また、Rigelは現在進行中の開発活動に対し、最大4,000万ドルを拠出します。この取引により、Arvinasはバランスシートを強化することが可能になります。同社は2026年3月31日時点で6億1,490万ドルの現金および有価証券を保有していると報告しており、これは2028年後半まで事業資金を賄うのに十分であると考えています。

FDAの決定は、Arvinasのより広範なタンパク質分解剤パイプラインの可能性を裏付けるものです。主要プログラムには、パーキンソン病を対象としたARV-102、KRAS変異がんを標的としたARV-806、および腫瘍学や希少疾患の初期段階開発における複数の候補薬が含まれています。

Vepdegestrantの承認は、Arvinasの技術プラットフォームにとって大きなリスク低減イベントとなります。投資家は今後、Rigelによる商業的ローンチの成功と、2026年を通じて発表されるArvinasのパイプライン資産の最新データに注目することになります。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。