主なポイント:
- アジオスのPYRUKYND（ミタピバット）は、現在EUにおいて、あらゆる形態のアルファまたはベータサラセミアの成人患者を対象に承認された唯一の薬剤です。
- 今回の承認は、輸血依存性および非依存性の両方の患者を対象としており、広範な適応症によって重要な新市場が開拓されます。
- アジオスは、サラセミアおよびピルビン酸キナーゼ欠損症の承認済みの適応症全体で、ミタピバットの世界最高売上高予測10億ドルを維持しています。
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アジオス、サラセミア治療薬でEUの承認を取得、4つの主要市場をターゲットに
アジオス・ファーマシューティカルズ（Agios Pharmaceuticals Inc.、NASDAQ:AGIO）は、あらゆる形態のサラセミアを有する成人の貧血治療薬として、同社の薬剤PYRUKYND（ミタピバット）について欧州委員会から販売承認を取得しました。これにより、同剤はEUにおいてこの広範な患者グループに対する初の治療法となります。
アジオスの最高経営責任者（CEO）であるブライアン・ゴフ氏は声明で、「米国、サウジアラビア、アラブ首長国連邦、そして今回のEUという4つの主要市場で承認を確保したことは、この新規薬剤の革新的な可能性を証明するものです」と述べました。
今回の承認は、非輸血依存性および輸血依存性の患者をそれぞれ評価した2つの第3相試験（ENERGIZEおよびENERGIZE-T）の肯定的な結果に基づいています。米国では、この薬剤はサラセミア治療薬としてAQVESMEの名称で販売されており、第1四半期に242件の新規処方箋を発行し、初期の強い需要を示しました。
この決定は、同剤のピーク時売上高を10億ドルと予測するアジオスにとって、実質的な新市場を切り拓くものです。同社は、希少な血液疾患を抱える人々が推定18,000人から23,000人生存している欧州全域でのPYRUKYNDの商業化および流通において、Avanzanite Bioscience B.V.と提携しています。
第3相データに基づく広範な適応症
サラセミアは、ヘモグロビンの生成を阻害し、重度の貧血やその他の合併症を引き起こす遺伝性疾患です。EUの承認は、定期的な輸血の必要性の有無にかかわらず、アルファおよびベータサラセミアの両方を対象としています。
ミラノ大学の臨床プログラムの主要治験責任者であるマリア・ドメニカ・カッペリーニ博士は、「第3相の結果は、遺伝子型や輸血の有無にかかわらず、PYRUKYNDがこの負担に対処し、必要とする人々の転帰を改善する可能性を示しています」と述べています。
非輸血依存性の患者194人を対象としたENERGIZE試験では、ヘモグロビン濃度の持続的な上昇という主要評価項目を達成しました。輸血依存性の患者258人を対象としたENERGIZE-T試験では、輸血された赤血球ユニット数を50％以上削減するという主要評価項目を達成しました。
パイプラインの拡大
今回の承認により、ミタピバットはアジオスの希少血液疾患戦略の礎石としてさらに強固なものとなりました。同社は最近、もう一つの遺伝性血液疾患である鎌状赤血球症へのミタピバットの使用拡大を求めて、米国食品医薬品局（FDA）に補足新薬承認申請（sNDA）を提出しました。この申請は迅速承認経路の下で進められており、数ヶ月以内に決定が下される見通しです。
欧州での承認は、アジオスにとって重要な商業資産としてのミタピバットの勢いが増していることを示唆しています。投資家は今後、欧州のパートナーであるAvanzaniteによる売上拡大と、鎌状赤血球症への申請に関するFDAの決定に注目することになります。
この記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を構成するものではありません。
