ABサイエンスのALS治療薬マシチニブ、生存率が2倍に向上

ABサイエンスは、同社の薬剤マシチニブが筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の生存率を2倍向上させ、発症からの5年生存率が42.3%に達したと報告した。

同社のプレスリリースによると、プレプリントサーバーmedRxivに掲載されたデータは、4.5 mg/kg/日の用量で行われた第2b/3相AB10015試験に基づくものである。

この研究では、マシチニブ投与を受けた長期生存者の全生存期間の中央値が121ヶ月となり、欧州ALS治療ネットワーク（ENCALS）モデルによってこの集団に対して予測された42ヶ月と比較して79ヶ月の延長が示された。身体機能が完全に失われる前に治療を開始した患者では、発症からの5年生存率は52.9%に達し、早期介入の重要性が浮き彫りになった。

5年を超えて生存した患者のうち49%が、人工呼吸器、胃瘻、車椅子などの機械的補助を必要としない「満足のいく生活の質」を維持していた。これは、この薬剤が寿命を延ばすだけでなく、神経変性疾患の患者にとって重要な要素である身体機能の維持にも寄与する可能性を示唆している。

肯定的な長期データは、効果的な治療法がほとんどない疾患に対して、マシチニブが画期的な治療薬となる可能性を裏付けるものである。投資家は、ABサイエンスの今後の規制当局への申請と承認に向けた動きに注目しており、承認されれば巨大な市場が開かれる可能性がある。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。