Vertex Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise mondiale de biotechnologie qui se consacre à la découverte, au développement, à la fabrication et à la commercialisation de médicaments à petites molécules pour les patients atteints de maladies graves. L'entreprise a son siège social à Boston, dans le Massachusetts, et emploie actuellement 6 400 salariés à temps plein. L'entreprise dispose de sept médicaments approuvés : cinq traitent la cause sous-jacente de la mucoviscidose (CF), un traite la drépanocytose sévère (SCD) et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), et un autre traite les douleurs aiguës modérées à sévères. Son pipeline comprend des programmes en phase clinique dans les domaines de la mucoviscidose, de la drépanocytose, de la bêta-thalassémie, des douleurs neuropathiques aiguës et périphériques, des maladies rénales médiées par APOL1, de la néphropatie à IgA et d'autres maladies rénales auto-immunes et cytopénies, du diabète de type 1, de la dystrophie myotonique de type 1 et de la maladie polykystique rénale autosomique dominante. Ses médicaments commercialisés sont TRIKAFTA/KAFTRIO (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), SYMDEKO/SYMKEVI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) et KALYDECO (ivacaftor).