Sarepta Therapeutics Inc (SRPT) Gagner

Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique à un stade commercial avancé, qui s'engage dans la découverte et le développement de traitements destinés à la prise en charge des maladies rares. L'entreprise est basée à Cambridge, dans le Massachusetts, et compte actuellement 1 372 employés à temps plein. Elle concentre ses efforts sur l'aide apportée aux patients par la découverte et le développement de thérapeutiques ciblant les acides ribonucléiques (ARN), la thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement des maladies rares. L'entreprise a développé plusieurs produits approuvés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) et développe des candidats thérapeutiques potentiels pour une gamme de maladies et troubles, notamment la dystrophie musculaire de Duchenne, les dystrophies musculaires des ceintures (LGMDs), ainsi que d'autres troubles neuromusculaires et du système nerveux central (SNC). L'entreprise a développé et commercialisé quatre produits approuvés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne : EXONDYS 51 (eteplirsen), Injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen), Injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen), Injection (AMONDYS 45), et ELEVIDYS. Sa gamme de projets en développement comprend plus de 40 programmes à différents stades de découverte, de développement préclinique et clinique.