Sionna Therapeutics Inc (SION) Gagner

Sionna Therapeutics, Inc. exerce ses activités en tant que société biopharmaceutique au stade clinique. L'entreprise est basée à Waltham, dans le Massachusetts, et emploie actuellement 41 personnes à temps plein. La société a effectué son introduction en bourse le 7 février 2025. Elle concentre ses efforts sur la recherche et le développement de médicaments innovants contre la mucoviscidose. L'entreprise développe un portefeuille de petites molécules conçues pour corriger les anomalies provoquées par la mutation génétique F508del, située dans le domaine de liaison aux nucléotides 1 (NBD1). Elle mène actuellement des essais de phase I avec deux stabilisateurs hautement puissants du NBD1, SION-719 et SION-451, afin d'évaluer la sécurité, la tolérance et le profil pharmacocinétique (PK) de doses uniques et multiples croissantes chez des sujets sains. L'entreprise développe également un ensemble de modulateurs du régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR), conçus pour agir de manière synergique avec ses stabilisateurs du NBD1 afin d'améliorer la fonction du CFTR. Ce portefeuille comprend notamment Galicaftor (SION-2222) et SION-2851, qui sont des correcteurs du CFTR ciblant le TMD1 ; SION-109, un correcteur du CFTR ciblant l'ICL4, ainsi que Navocaftor (SION-3067), un potentiateur au stade clinique de l'activité de la porte du CFTR.