Fulcrum Therapeutics Inc (FULC) Gagner

Fulcrum Therapeutics, Inc. est une entreprise biopharmaceutique de stade clinique. Le siège de l'entreprise est situé à Cambridge, dans le Massachusetts, et elle emploie actuellement 45 personnes à temps plein. L'entreprise a effectué son introduction en bourse le 18 juillet 2019. Son programme clinique principal est le pociredir, une petite molécule conçue pour augmenter l'expression de l'hémoglobine fœtale dans le traitement de la drépanocytose (SCD). L'entreprise utilise une technologie pour identifier des cibles thérapeutiques pouvant moduler l'expression génique afin de traiter la cause profonde connue liée à une mauvaise expression des gènes. En plus de ses candidats-médicaments, l'entreprise a développé une approche de découverte lui permettant d'identifier et de valider systématiquement des cibles cellulaires pouvant potentiellement moduler l'expression génique pour traiter les causes profondes connues des maladies rares définies génétiquement. L'entreprise continue de faire progresser son programme visant à traiter potentiellement les anémies aplastiques héréditaires telles que l'anémie de Diamond-Blackfan (DBA), le syndrome de Shwachman-Diamond et l'anémie de Fanconi.