Design Therapeutics Inc (DSGN) Gagner

Design Therapeutics, Inc. opère comme une entreprise biotechnologique qui développe des thérapies pour les troubles dégénératifs graves. L'entreprise est basée à Carlsbad, en Californie, et emploie actuellement 54 personnes à plein temps. L'entreprise a effectué son introduction en bourse le 26 mars 2021. Elle est impliquée dans la recherche et le développement de molécules GeneTACT, qui sont des candidats thérapeutiques chimériques ciblant les gènes sous forme de petites molécules, conçus pour modifier l'évolution de la maladie en s'attaquant à la cause profonde des maladies provoquées par des mutations d'expansion répétée d'acides nucléiques héritées. Son programme sur l'ataxie de Friedreich (FA) vise le développement d'un traitement modifiant l'évolution de la maladie. Le DT-216 a été développé pour pallier l'altération de la transcription du gène FXN qui provoque l'ataxie de Friedreich. Le DT-216 est en phase I d'essais cliniques. L'entreprise développe également le DT-216 afin d'autoriser une exposition plus élevée et une administration chronique pour le traitement de la FA, connu sous le nom de DT-216P2, utilisant la même substance médicamenteuse, le DT-216. Son programme FECD est axé sur le développement d'un traitement médical potentiellement modifiant l'évolution de la maladie pour la dystrophie cornéenne de Fuchs (FECD), le DT-168, qui est en phase I d'essais cliniques. Son programme sur la maladie de Huntington vise le développement d'un traitement potentiellement modifiant l'évolution de la maladie pour la chorée de Huntington (HD).