BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN) Gagner

BioMarin Pharmaceutical, Inc. développe et commercialise des thérapies destinées aux personnes souffrant de maladies rares graves et potentiellement mortelles ainsi que d'autres affections médicales sérieuses. L'entreprise est basée à San Rafael en Californie, et emploie actuellement 3 040 personnes à temps plein. La société dispose de huit thérapies commercialisées ainsi qu'un portefeuille clinique et préclinique. Ses produits commerciaux comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alpha), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (saproptérine dichlorhydrate) et Voxzogo (vosoritide). Vimizim est une thérapie enzymatique substitutive indiquée dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type IVA (MPS IVA), une maladie de stockage lysosomal. Roctavian est une thérapie génique basée sur un vecteur viral associé à l'adénovirus (AAV5), conçue pour restaurer les concentrations plasmatiques du facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Les programmes cliniques principaux comprennent Vosoritide, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349 et INZ-701. INZ-701, sa thérapie enzymatique substitutive en phase avancée, est en cours de développement pour le traitement d'une déficience en ENPP1.