Prix Beam Therapeutics Inc (BEAM)

Beam Therapeutics, Inc. est une entreprise biotechnologique qui développe une plate-forme intégrée dédiée aux médicaments génétiques précis. L'entreprise est basée à Cambridge, dans le Massachusetts, et compte actuellement 483 employés à plein temps. Elle a fait son introduction en bourse (IPO) le 6 février 2020. La gamme des technologies d'édition génétique de l'entreprise repose principalement sur l'édition de bases, une technologie permettant d'effectuer des modifications précises, prévisibles et efficaces d'une seule base à des séquences génomiques ciblées, sans provoquer de cassures doubles des brins d'ADN (acide désoxyribonucléique). Ses programmes phares portent sur la drépanocytose et le déficit en alpha-1 antitrypsine, mais elle développe également des programmes concernant d'autres maladies génétiques. Ses principaux programmes incluent BEAM-101, le système "Engineered Stem Cell Antibody Paired Evasion" (ESCAPE), BEAM-302 et BEAM-301. BEAM-101 est une thérapeutique expérimentale spécifique au patient, constituée de cellules souches hématopoïétiques (CSH) autologues. ESCAPE représente une approche potentielle non génotoxique de la greffe de CSH. BEAM-302 est une formulation hépatotropique sous forme de nanoparticules lipidiques contenant les réactifs nécessaires à l'édition de bases, conçue pour offrir un traitement unique permettant de corriger la mutation ponctuelle E342K (génotype PiZZ).