Agios Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique qui dispose d'un moteur de recherche, de multiples thérapies innovantes et en cours d'essai en développement préclinique. L'entreprise est basée à Cambridge, Massachusetts, et emploie actuellement 486 personnes à temps plein. L'entreprise a fait son introduction en bourse le 24 juillet 2013. Elle se concentre sur le développement et la fourniture de thérapies transformantes pour les patients souffrant de maladies rares. L'entreprise commercialise un activateur de la pyruvate kinase (PK), premier de sa catégorie, destiné aux adultes souffrant d'une carence en PK, première thérapie modifiant le cours de l'anémie hémolytique invalidante. Son principal candidat thérapeutique, PYRUKYND (mitapivat), est un activateur à la fois des enzymes pyruvate kinase (PK) sauvages et mutées, avec un potentiel thérapeutique dans les anémies hémolytiques. L'entreprise développe également le tebapivat, un nouvel activateur de la PK, pour le traitement potentiel des syndromes myélodysplasiques à faible risque (LR MDS) et des anémies hémolytiques ; AG-181, un stabilisant de la phénylalanine hydroxylase (PAH) pour le traitement potentiel de la phénylcétonurie (PKU) ; et AG-236, un ARNsi sous licence d'Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ciblant le gène de la sérine protéase transmembranaire 6 (TMPRSS6), pour le traitement potentiel de la polycythémie vraie (PV).