Sarepta Débute le Recrutement pour une Étude de Sécurité Clé de 25 Patients
Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) a annoncé le 16 mars 2026 avoir commencé le dépistage et le recrutement de patients pour la Cohorte 8 de son étude ENDEAVOR. Cet essai pivot évaluera un protocole de sécurité d'immunosuppression amélioré pour sa thérapie génique, ELEVIDYS, chez des individus non-ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La cohorte devrait inclure environ 25 participants aux États-Unis.
La conception de l'étude cible directement les préoccupations de sécurité qui ont entravé la thérapie. Les participants recevront l'immunosuppresseur sirolimus pendant 14 jours avant l'infusion d'ELEVIDYS et pendant 12 semaines après. Les critères d'évaluation primaires de l'essai sont l'incidence des lésions hépatiques aiguës (ALI) et la mesure de l'expression de la dystrophine-ELEVIDYS à la marque des 12 semaines, fournissant un ensemble de données clair pour l'examen réglementaire.
La Voie vers la Reconquête du Marché Après une Restriction Ayant Chuté les Ventes à 131,5 M$
Cet effort clinique est une réponse directe à un revers réglementaire significatif de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. L'agence avait précédemment restreint l'indication commerciale d'ELEVIDYS, retirant les patients non-ambulatoires après le décès de deux individus de ce groupe par insuffisance hépatique aiguë suite au traitement. Cette mesure visait à protéger une population de patients vulnérables avec une maladie plus avancée.
L'impact commercial de la restriction a été immédiat et sévère. Les ventes de Sarepta pour ELEVIDYS sont tombées à 131,5 millions de dollars au troisième trimestre 2025, une forte baisse par rapport aux 282 millions de dollars du deuxième trimestre. En prouvant que le nouveau régime de sirolimus peut atténuer les risques hépatiques, Sarepta vise à fournir à la FDA les données nécessaires pour reprendre l'administration commerciale à la population non-ambulatoire et récupérer cette source de revenus perdue.
Les Analystes Visent 2027 pour une Potentielle Extension d'Indication
Les analystes considèrent cette étude comme une étape critique vers la restauration du plein potentiel commercial de la thérapie. Les analystes de William Blair ont qualifié le feu vert de la FDA pour la conception de l'étude en novembre 2025 de "pas constructif" offrant une "voie viable" vers une indication plus large. Si l'essai produit des résultats positifs, Sarepta pourrait être en mesure de poursuivre un changement d'indication, les analystes projetant une approbation potentielle dès 2027.
Cette perspective est étayée par des recherches indépendantes préliminaires. Une analyse rétroactive menée par le Vanderbilt University Medical Center sur six patients atteints de DMD ayant reçu du sirolimus en prophylaxie avant leur infusion d'ELEVIDYS a montré qu'aucun n'avait développé d'insuffisance hépatique aiguë. Bien que l'échantillon soit petit, ce résultat fournit une preuve de concept précoce pour le protocole de la Cohorte 8 et renforce la confiance des investisseurs dans la stratégie de Sarepta.
Edgen Stock·Mar 16 2026, 13:27
