Le modèle commercial s'effondre alors que BioMarin enregistre 240 millions de dollars de pertes
La viabilité commerciale du secteur de la thérapie génique est remise en question après l'annonce par BioMarin, le 24 février, de son retrait de la thérapie contre l'hémophilie A, Roctavian, du marché mondial. Cette décision oblige la société à enregistrer environ 240 millions de dollars de pertes dues à des dépréciations de stocks et d'actifs. Ce retrait fait suite à une tentative désespérée mais infructueuse de trouver un acheteur pour cette thérapie, qui a rencontré des difficultés depuis son approbation. Roctavian n'a généré que 26 millions de dollars de revenus mondiaux en 2024, passant à seulement 36 millions de dollars en 2025, des chiffres bien loin de justifier ses coûts opérationnels.
Cet échec très médiatisé n'est pas un incident isolé. En février dernier, Pfizer a abandonné sa thérapie génique contre l'hémophilie B, Beqvez, d'une valeur de 3,5 millions de dollars, moins d'un an après son approbation par la FDA en avril 2024, car aucun patient n'avait reçu le traitement commercial. De même, Roche a initié une « réorganisation fondamentale » de son unité de thérapie génique, Spark Therapeutics, en 2025 après que les ventes de sa thérapie pionnière Luxturna se soient effondrées de 59% en 2023. L'exemple le plus frappant est celui de Bluebird Bio, un pionnier autrefois célébré avec une valorisation maximale de plus de 30 milliards de dollars, qui a été acquise par une société de capital-investissement début 2025 pour seulement 29 millions de dollars après que son portefeuille de thérapies approuvées n'ait pas généré de revenus significatifs.
La crise de sécurité paralyse Sarepta alors que l'action chute de 82%
Aux difficultés commerciales du secteur s'ajoute une crise de sécurité qui s'aggrave. Le 25 février, Sarepta a annoncé la démission de son PDG de près d'une décennie, Doug Ingram. Ce changement de direction fait suite à une année catastrophique pour sa thérapie contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), Elevidys, un traitement dont le prix est de 3,2 millions de dollars par dose. Après deux décès de patients en 2025, la FDA a émis un avertissement de type « black box » — son alerte de sécurité la plus sévère — sur le médicament et en a restreint l'utilisation. Les retombées des événements de sécurité ont anéanti la confiance des investisseurs, entraînant une chute de 82% de l'action de Sarepta au cours de la dernière année.
Les problèmes de sécurité qui affligent Elevidys sont symptomatiques de défis plus larges avec les thérapies géniques basées sur l'AAV, qui ont été liées à la toxicité hépatique et à des réponses immunitaires dangereuses. Le problème est sectoriel. En janvier 2026, la FDA a interrompu les essais de deux des thérapies géniques fondamentales de REGENXBIO après qu'un participant de cinq ans ait développé un événement indésirable grave lié au cancer, déclenchant une chute de 32% du cours de l'action de la société en une seule journée. Les données montrent que les risques s'intensifient, le domaine de la thérapie génique enregistrant en moyenne un décès de patient tous les trois mois tout au long de 2025, faisant de la sécurité le principal obstacle à l'avenir de l'industrie.
Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57
