Points clés :
La FDA remanie les essais cliniques précoces pour endiguer l'exode de la recherche vers la Chine et l'Australie.
La Food and Drug Administration a dévoilé lundi des réformes réglementaires visant à réduire de six à douze mois les délais des études de sécurité de phase 1, dans le cadre d'une initiative visant à empêcher la recherche pharmaceutique de migrer vers des régulateurs plus rapides en Chine et en Australie.
« Nous assistons à une part croissante des essais cliniques de phase 1 qui se déroulent à l'étranger, retardant l'accès des patients américains aux innovations et affaiblissant la position des États-Unis en tant que leader mondial de la recherche biomédicale », a déclaré Kyle Diamantas, commissaire par intérim de la FDA. « La FDA prend des mesures pour inverser cette tendance. »
Les réformes, baptisées Operation Trial Blazer, comprennent un programme pilote accéléré pour les nouveaux médicaments expérimentaux, des orientations actualisées sur l'utilisation de modèles informatiques avancés pour la sélection des doses, et un nouveau cadre pour les protocoles maîtres d'essais cliniques. La FDA a également réaffirmé une politique, annoncée pour la première fois sous l'ancien commissaire Marty Makary, selon laquelle un seul essai clinique de haute qualité peut suffire pour l'approbation d'un médicament, remplaçant l'exigence antérieure de deux essais. L'agence a publié trois projets de guides d'accompagnement et prévoit de lancer un site web et un centre d'appels dédiés aux questions sur les essais de phase 1, a indiqué un haut responsable du HHS.
Ces réformes répondent à un désavantage concurrentiel croissant pour les États-Unis. Les sociétés pharmaceutiques mènent de plus en plus leurs recherches précoces en Chine et en Australie, où les autorisations réglementaires sont plus rapides, les formalités administratives moins nombreuses et les incitations fiscales plus généreuses. Cette évolution menace le leadership américain en matière d'innovation biomédicale et les investissements qui en découlent, a déclaré Robert F. Kennedy Jr., secrétaire du HHS. « L'Amérique devrait être le meilleur endroit au monde pour développer de nouveaux médicaments, mais nous avons construit un système qui pousse trop de recherches cliniques à l'étranger », a déclaré Kennedy. « L'Amérique a mené le monde dans l'innovation médicale auparavant. Nous mènerons à nouveau. »
Comment fonctionnent les réformes
Les trois projets de guides de la FDA clarifient les exigences en matière d'informations de fabrication pour les soumissions précoces, fournissent des orientations sur la sélection des doses à l'aide de la modélisation informatique et décrivent le cadre du protocole maître prévu. L'agence s'éloigne également de l'exigence de modèles animaux pour certains tests précliniques, a indiqué un haut responsable du HHS. Ces changements ciblent un point sensible spécifique pour les petites sociétés de biotechnologie qui manquent souvent de l'expertise réglementaire nécessaire pour naviguer efficacement dans les exigences précoces de la FDA.
Du côté des NIH, le directeur Jay Bhattacharya a déclaré que l'agence utilisera son réseau d'essais cliniques pour tester de nouveaux modèles d'étude qui pourraient être déployés plus largement. « Nous augmenterons notre utilisation des données du monde réel et des méthodes d'inférence causale pour améliorer la faisabilité des protocoles, la planification du recrutement et la génération de preuves d'une manière qui rendra les essais plus rapides et plus informatifs », a déclaré Bhattacharya. Les NIH prévoient de solliciter l'avis du public sur leurs projets de réforme, y compris les modifications des exigences des comités d'examen institutionnels, dans le but de rationaliser les essais tout en protégeant les patients.
Le paysage concurrentiel
La dernière grande initiative de la FDA pour accélérer le développement de médicaments remonte à la désignation Breakthrough Therapy de 2012, qui a réduit les délais de développement médians pour les médicaments désignés à environ 4,8 ans contre plus de huit ans en temps normal, selon les données de la FDA. Operation Trial Blazer cible un goulot d'étranglement différent : l'étude de sécurité de phase 1, où les États-Unis ont perdu du terrain face à l'Administration nationale des produits médicaux de la Chine, qui a approuvé un nombre record de demandes de nouveaux médicaments expérimentaux en 2024, et au régime de notification des essais cliniques de l'Australie, qui permet aux études de commencer dès 30 jours après la soumission.
Ces réformes pourraient remodeler l'endroit où les sociétés pharmaceutiques choisissent de mener leurs essais précoces. Jay Bradner, vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Amgen, a déclaré que ces changements pourraient à terme permettre de mener davantage d'essais lors des consultations médicales régulières des patients plutôt que sur des sites de recherche séparés. Pour l'ensemble du secteur, des délais de phase 1 plus rapides aux États-Unis signifient des chemins plus courts vers les données de preuve de concept, ce qui affecte à son tour les accords de licence, les valorisations de partenariats et l'allocation du capital-risque. Le programme pilote pour les essais précoces accélérés est encore en développement, a précisé la FDA, les détails étant attendus dans les mois à venir.
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