Vertex Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biotecnológica global que se dedica al descubrimiento, desarrollo, fabricación y comercialización de fármacos de moléculas pequeñas para pacientes con enfermedades graves. La compañía tiene su sede en Boston, Massachusetts, y actualmente emplea a 6.400 trabajadores a tiempo completo. La compañía cuenta con siete medicamentos aprobados: cinco que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ), uno que trata la anemia de células falciformes grave (ACF) y la beta-talasemia dependiente de transfusiones (BDT), y uno que trata el dolor agudo de moderado a severo. Su cartera de desarrollo incluye programas en fase clínica para FQ, ACF, beta-talasemia, dolor neuropático agudo y periférico, enfermedad renal mediada por APOL1, nefropatía por IgA y otras enfermedades renales autoinmunes y citopenias, diabetes tipo 1, distrofia miotónica tipo 1 y enfermedad poliquística renal autosómica dominante. Sus medicamentos comercializados son TRIKAFTA/KAFTRIO (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), SYMDEKO/SYMKEVI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) y KALYDECO (ivacaftor).