Sarepta Therapeutics Inc (SRPT) Ganando

Sarepta Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica comercial, dedicada al descubrimiento y desarrollo de terapias para el tratamiento de enfermedades raras. La empresa tiene su sede en Cambridge, Massachusetts, y cuenta actualmente con 1.372 empleados a tiempo completo. La empresa se centra en ayudar a los pacientes mediante el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas al ARN (ácido ribonucleico), terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. La compañía ha desarrollado múltiples productos aprobados para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y está desarrollando posibles candidatos terapéuticos para una variedad de enfermedades y trastornos, incluyendo Duchenne, distrofias musculares de cintura (LGMDs) y otros trastornos neuromusculares y del sistema nervioso central (SNC). La empresa ha desarrollado y comercializado cuatro productos aprobados para el tratamiento de Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), inyección (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen), inyección (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen), inyección (AMONDYS 45) y ELEVIDYS. Su cartera de proyectos incluye más de 40 programas en varias etapas de descubrimiento, desarrollo preclínico y clínico.