Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biotecnológica en fase clínica que se dedica al desarrollo de opciones de tratamiento con terapia génica para enfermedades pediátricas raras y devastadoras. La empresa tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey, y actualmente cuenta con 299 empleados a tiempo completo. La empresa realizó su OPI el 18 de febrero de 2015. La empresa posee dos programas en fase clínica y uno en fase preclínica de virus asociado a adenovirus (AAV) in vivo en los Estados Unidos, que incluyen programas para la enfermedad de Danon (DE), un trastorno multiorgánico asociado a lisosomas que conduce a la muerte temprana por insuficiencia cardíaca; la cardiomiopatía arrítmica plakofilina-2 (PKP2-ACM), un trastorno cardíaco heredable que se caracteriza por una pérdida progresiva de masa muscular cardíaca, dilatación severa del ventrículo derecho, displasia, reemplazo fibrofatoso del miocardio y una alta propensión a arritmias y muerte súbita (RP-A601), y la cardiomiopatía dilatada BAG3 (BAG3-DCM), que es la forma más común de cardiomiopatía y se caracteriza por adelgazamiento progresivo de las paredes del corazón, resultando en cámaras cardíacas agrandadas que no pueden bombear sangre.