Ionis Pharmaceuticals, Inc. se dedica al desarrollo y comercialización de medicamentos terapéuticos humanos utilizando tecnología antisense. La empresa tiene su sede en Carlsbad, California, y emplea actualmente a 1.069 empleados a tiempo completo. Sus medicamentos comercializados incluyen TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) y WAYLIVRA (volanesorsen). TRYNGOLZA reduce los niveles de triglicéridos en adultos con síndrome de quilotricemia familiar (FCS). WAINUA está aprobado para el tratamiento de la polineuropatía en la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN) en adultos. SPINRAZA se utiliza para tratar a pacientes pediátricos y adultos con atrofia muscular espinal. QALSODY está aprobado para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica en adultos que presentan una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), o SOD1-ALS. TEGSEDI está aprobado para el tratamiento de ATTRv-PN en adultos. WAYLIVRA está aprobado como complemento de la dieta en pacientes adultos con FCS confirmada genéticamente y en alto riesgo de pancreatitis aguda, potencialmente mortal.