Las acusaciones de la FDA hacen caer las acciones un 42%
Un conflicto creciente entre uniQure y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. llevó a la caída de las acciones de la compañía después de que la agencia cuestionara públicamente la integridad de los datos de su terapia génica contra la enfermedad de Huntington, AMT-130. El 2 de marzo, la FDA emitió una "fuerte" recomendación para que uniQure realizara un nuevo estudio controlado con cirugía simulada, concluyendo que los datos de su ensayo de Fase I/II eran insuficientes para su aprobación. El mercado reaccionó rápidamente, con las acciones de uniQure desplomándose un 42% de 15,63 $ el 27 de febrero a 9,03 $ dos días después.
La disputa se intensificó cuando un funcionario anónimo de la FDA, identificado más tarde como el Dr. Vinayak Prasad, dijo a los reporteros que la terapia era un "producto fallido". UniQure respondió, calificando las declaraciones de "altamente irregulares, sin precedentes y... incompletas o completamente incorrectas". El enfrentamiento público también ha expuesto a la compañía a desafíos legales, con bufetes de abogados organizando una demanda colectiva de valores contra uniQure por supuestamente hacer declaraciones engañosas sobre las perspectivas de aprobación del fármaco.
La dimisión del funcionario provoca un rebote del 51% en las acciones
La narrativa se revirtió drásticamente el viernes cuando uniQure anunció la dimisión del Dr. Prasad, Director Médico y Científico de la FDA y principal crítico de AMT-130. Los inversores interpretaron su partida como la eliminación de un obstáculo importante para la aprobación del fármaco, lo que desencadenó un repunte masivo en las acciones de la compañía. Las acciones se dispararon un 51% hasta los 21,55 $ en las operaciones posteriores al cierre, borrando las pérdidas de la semana y señalando una renovada confianza en el futuro de la terapia.
Este sentimiento se extendió al sector más amplio de la medicina genética, con las acciones relacionadas también ganando. Los analistas señalaron que el movimiento del mercado reflejó la creencia de que la postura dura del Dr. Prasad era una anomalía y que su salida podría conducir a un proceso de revisión reguladora más convencional. El rebote de las acciones desde un mínimo de 9,03 $ hasta más de 21 $ en cuestión de días ilustra las altas apuestas ligadas al personal regulador clave y su influencia en los tratamientos innovadores.
Los analistas reevalúan el camino para un fármaco de 1.7 mil millones de dólares
Con un oponente regulador clave fuera, inversores y analistas están reevaluando el camino a seguir para AMT-130, un fármaco con previsiones de ventas máximas consensuadas de 1.7 mil millones de dólares. El optimismo renovado contrasta fuertemente con el sentimiento de solo unos días antes, cuando Mizuho Securities recortó su precio objetivo para uniQure en un 64% de 33 $ a 12 $, citando el riesgo de un ensayo nuevo prolongado y "potencialmente poco ético". Grupos de defensa de pacientes como la Sociedad de la Enfermedad de Huntington de América habían criticado la demanda de la FDA de una cirugía simulada, argumentando que sometería a los pacientes a una neurodegeneración irreversible mientras recibían placebo.
Aunque uniQure había informado previamente que su estudio de Fase I/II mostró una desaceleración del 75% en la progresión de la enfermedad, el rechazo inicial de la FDA destacó los estrictos estándares de la agencia para las terapias génicas. La partida del Dr. Prasad no garantiza la aprobación, pero reduce significativamente el riesgo de la vía reguladora a los ojos del mercado. Los inversores ahora apuestan a que un diálogo directo y más constructivo entre uniQure y la FDA puede reanudarse, salvando potencialmente el calendario para una terapia dirigida a una enfermedad neurodegenerativa fatal sin cura.
Edgen Stock·Mar 12 2026, 19:52
