El rechazo de la FDA elimina el 36% del valor de UniQure
Las acciones de UniQure (QURE) se desplomaron un 36% hasta los 9,93 dólares el lunes después de que la compañía confirmara noticias devastadoras de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. En las actas de una reunión Tipo A, la FDA declaró que los datos de los ensayos de Fase I/II de la empresa biotecnológica para su terapia de la enfermedad de Huntington, AMT-130, eran insuficientes para respaldar una Solicitud de Licencia para Productos Biológicos. La agencia ha recomendado ahora que UniQure realice un nuevo estudio más riguroso, aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada, el estándar de oro para los ensayos clínicos.
La decisión regulatoria borró las ganancias acumuladas desde el pasado septiembre, cuando los datos iniciales sugerían que AMT-130 ralentizaba la progresión de la enfermedad. Este cambio desencadenó una rápida reacción negativa del mercado, con Cantor Fitzgerald rebajando la calificación de la acción de 'Sobreponderar' a 'Neutral' y recortando su precio objetivo a 12 meses de 55 dólares a 9 dólares, lo que refleja el nuevo y más largo camino hacia la posible comercialización.
Lanzamiento comercial pospuesto hasta 2030, erosionando el liderazgo en el mercado
El requisito de la FDA de un nuevo ensayo altera fundamentalmente la cronología de AMT-130. Los analistas de Cantor Fitzgerald, que anteriormente habían asumido un lanzamiento en EE. UU. en 2027, han retrasado su estimación hasta 2030. Este retraso de tres años no solo pospone los ingresos potenciales, sino que también elimina la ventaja crítica de UniQure como pionero, ya que terapias competidoras de otras empresas ya están entrando en la fase 3 de desarrollo.
Este revés es un golpe severo para la empresa no rentable, que reportó una pérdida neta de 199 millones de dólares con solo 16,1 millones de dólares en ventas para 2025. Aunque el CEO Matt Kapusta declaró que la empresa sigue comprometida a colaborar con la FDA, la presión financiera se ha intensificado significativamente. La empresa ahora planea solicitar una reunión Tipo B en el segundo trimestre para discutir posibles diseños de estudio。
La FDA señala un listón más alto para las terapias de enfermedades raras
La dirección de UniQure expresó su sorpresa ante la postura de la FDA, y el CEO Matt Kapusta calificó la retroalimentación como un "cambio drástico" con respecto a la orientación anterior que había sugerido que los datos existentes podrían ser suficientes. Sin embargo, la decisión parece ser parte de una tendencia más amplia de la FDA a aplicar estándares más estrictos a las terapias para enfermedades raras, tras los recientes rechazos de medicamentos de Regenxbio y Biohaven que también se basaron en datos de ensayos no tradicionales.
En una referencia velada a la terapia de UniQure, que se administra mediante un orificio de trépano perforado en el cráneo, el comisionado de la FDA, Martin Makary, criticó recientemente un producto que no mostraba "ningún beneficio" pero donde la agencia, no obstante, estaba "presionada para aprobar". Este comentario subraya el escepticismo de la agencia y el alto listón científico que AMT-130 debe ahora superar para tener algún futuro en el mercado estadounidense.
Edgen Stock·Mar 03 2026, 03:18
