Sangamo Busca Aprobación Acelerada de la FDA para Terapia Génica de Fabry

Puntos clave

Sangamo Therapeutics está avanzando en su solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. para su terapia génica contra la enfermedad de Fabry, ST-920. La empresa busca una vía de aprobación acelerada, un paso regulatorio significativo que podría acortar el tiempo de comercialización para este potencial tratamiento de una sola vez.

1. Sangamo Therapeutics ha iniciado una presentación continua de la BLA a la FDA para su terapia génica en investigación, ST-920.
2. La empresa busca oficialmente la aprobación acelerada para el tratamiento de adultos con enfermedad de Fabry.
3. La FDA ha acordado utilizar la pendiente del TFGe a las 52 semanas, una métrica clave de la función renal, como criterio de valoración para apoyar la revisión rápida.