RGX-202 supera los puntos de referencia funcionales al año
El 11 de marzo de 2026, REGENXBIO Inc. publicó datos intermedios positivos de su ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE, lo que refuerza el argumento a favor de su terapia génica en investigación, RGX-202. Los participantes que recibieron la dosis pivotal demostraron un rendimiento superior en las medidas funcionales en comparación con los controles externos después de un año. Los resultados positivos se extendieron notablemente a pacientes de ocho años o más, un grupo de pacientes crítico para los tratamientos de la distrofia muscular de Duchenne.
Un análisis adicional reforzó el perfil clínico de la terapia. Los datos de resonancia magnética cardíaca de los pacientes con dosis pivotal mostraron estabilidad al año, un hallazgo clave dado que el deterioro cardíaco es una complicación importante de la enfermedad. La consistencia de estos resultados sugiere que RGX-202 está alterando eficazmente la trayectoria de la enfermedad para los pacientes.
Perfil de seguridad favorable allana el camino para los datos del segundo trimestre de 2026
El estudio continuó destacando un sólido perfil de seguridad y tolerabilidad para RGX-202. REGENXBIO confirmó que no se observaron eventos adversos graves ni eventos adversos de interés especial en el ensayo. Los nuevos datos de múltiples mediciones también proporcionaron evidencia de apoyo para la seguridad hepática en la cohorte de pacientes pivotal, abordando una preocupación común para las terapias génicas.
Con estos alentadores datos intermedios que reducen significativamente el riesgo del programa, el mercado se centra ahora en el próximo hito importante. La compañía confirmó que está en camino de informar los datos principales del ensayo en el segundo trimestre de 2026. Esta próxima lectura será fundamental para definir la ruta regulatoria y comercial de RGX-202.
Edgen Stock·Mar 11 2026, 15:57
