Puntos clave
Opus Genetics publicó datos iniciales positivos de seguridad y eficacia del primer paciente en su ensayo de Fase 1/2 para OPGx-BEST1, una terapia génica para enfermedades retinianas hereditarias. Los resultados, presentados en la reunión anual de la Sociedad de la Mácula, proporcionan una validación temprana pero significativa de la plataforma terapéutica de la compañía.
- Perfil de seguridad positivo: El primer paciente tratado con OPGx-BEST1 mostró que la terapia fue bien tolerada a los tres meses, sin toxicidades limitantes de dosis ni eventos adversos graves.
- Señales tempranas de eficacia: El paciente demostró mejoras funcionales y estructurales, incluyendo una ganancia de 12 letras en la agudeza visual y una reducción del 23% en el espesor del subcampo central.
- Próximo catalizador: Este éxito inicial desriesga el activo antes del próximo hito importante, con datos completos de toda la cohorte de pacientes esperados para mediados de 2026.
