El programa de DMD avanza con un ensayo de fase II en el 2T de 2026
Keros Therapeutics confirmó el 17 de marzo de 2026 que está avanzando en su fármaco candidato, rinvatercept, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La compañía anunció que ha obtenido el estado de medicamento huérfano para esta indicación y publicó nuevos datos clínicos de fase I. Este progreso allana el camino para un ensayo de fase II planificado, que está programado para comenzar en el segundo trimestre de 2026, marcando un hito de ejecución crítico para la cartera clínica de la compañía.
La estrategia de doble enfermedad se expande a la ELA
El potencial terapéutico de rinvatercept se extiende más allá de la DMD, ya que Keros también está desarrollando el fármaco para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Rinvatercept está diseñado para bloquear la miostatina y la activina A, proteínas que inhiben el crecimiento muscular, con el objetivo de preservar la fuerza y la función muscular. Para acelerar su programa de ELA, Keros está colaborando con la iniciativa MyMatch del Hospital General de Massachusetts, un programa impulsado por biomarcadores diseñado para emparejar a los pacientes con las terapias experimentales con más probabilidades de beneficiarlos. Esta asociación estratégica tiene como objetivo optimizar el diseño para ensayos clínicos de fase 2/3 más grandes.
Datos tempranos muestran ganancias de masa muscular y respaldan las perspectivas
Los resultados clínicos tempranos respaldan la justificación científica de rinvatercept. Los datos de un ensayo de fase 1 en voluntarios sanos mostraron que la terapia fue generalmente bien tolerada y demostró la capacidad de aumentar la masa muscular. Además, estudios preclínicos en un modelo de ratón con ELA mostraron que rinvatercept preservaba la fuerza muscular y protegía la unión neuromuscular donde los nervios se comunican con los músculos. La combinación de un mecanismo claro, una estrategia multienfermedad y datos tempranos positivos refuerza el potencial de rinvatercept como un impulsor de valor clave para Keros.
rinvatercept representa un enfoque potencialmente novedoso para tratar a pacientes con ELA.
— Jasbir S. Seehra, PhD, Presidente y CEO de Keros.