United Therapeutics Corp. (Nasdaq: UTHR) anunció que su estudio fundamental TETON-1 para Tyvaso en la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) cumplió con su criterio de valoración principal y uno secundario clave, con resultados publicados en el New England Journal of Medicine.
"El profundo impacto del programa clínico TETON... representa un avance verdaderamente importante para las personas que viven con esta enfermedad progresiva y potencialmente mortal", afirmó Martine Rothblatt, Ph.D., Presidenta y Directora Ejecutiva de United Therapeutics.
El estudio de fase 3 mostró que Tyvaso nebulizado ralentizó el declive de la función pulmonar, medido por la capacidad vital forzada (FVC), en 130,1 mL a las 52 semanas en comparación con el placebo (p<0,001). Un análisis combinado de los estudios TETON-1 y TETON-2 también mostró una reducción del 33% en el riesgo de empeoramiento clínico (p=0,0034).
United Therapeutics planea solicitar una revisión prioritaria de la FDA para la indicación ampliada antes de finales del verano de 2026. El éxito abriría el fármaco a unos 100.000 pacientes con FPI en los EE. UU., una expansión de mercado significativa más allá de sus usos aprobados actuales en hipertensión pulmonar.
El estudio TETON-1, que contó con 598 pacientes en los EE. UU. y Canadá, demostró que los pacientes que tomaban Tyvaso nebulizado tuvieron un declive medio de la FVC de solo 43,3 mL durante 52 semanas, en comparación con un declive de 196,2 mL en el grupo de placebo. Los resultados fueron consistentes en todos los subgrupos de pacientes, independientemente de la terapia de base.
También se presentó un análisis combinado del TETON-1 y del estudio internacional TETON-2, lo que reforzó los hallazgos. En este conjunto de datos más amplio, Tyvaso mostró una reducción estadísticamente significativa del 31% en el riesgo de empeoramiento clínico y una reducción del 48% en el riesgo de exacerbaciones agudas de la FPI en comparación con el placebo.
"El análisis combinado proporciona un conjunto de datos increíblemente potente, en el que ambos estudios se complementan bien", afirmó el Dr. Steven D. Nathan, presidente del Comité Directivo de TETON. "Estos hallazgos tienen el potencial de impactar fundamentalmente en cómo abordamos la FPI y gestionamos a los pacientes que viven con esta devastadora enfermedad".
La empresa confirmó que presentará una Solicitud Suplementaria de Nuevo Fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) basada en los datos de ambos estudios TETON. La FDA ya ha concedido la designación de fármaco huérfano al treprostinil, el ingrediente activo de Tyvaso, para el tratamiento de la FPI.
Los datos positivos refuerzan la narrativa de crecimiento de United Therapeutics, que depende de la expansión de la indicación de Tyvaso. Los inversores estarán ahora atentos a la respuesta de la FDA a la Solicitud Suplementaria de Nuevo Fármaco, que se espera sea presentada antes de finales del verano.
Este artículo tiene fines meramente informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
