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Sam Goldstein
Healthcare Reporter

FDA decisions, clinical trial readouts, and pharma M&A. PhD in molecular biology before pivoting to science journalism. Can actually read a Phase 3 protocol.

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2026年4月2日，Caris Life Sciences (NASDAQ: CAI) 宣布推出 Caris ChromoSeq，这是一种专为骨髓恶性肿瘤临床评估设计的全基因组和全转录组测序分析方案。

Caris Life Sciences推出针对三种疾病的首创癌症检测产品

* Caris Life Sciences推出了Caris ChromoSeq，这是首个结合了全基因组和全转录组测序的骨髓类癌症检测方案。 * 该测试旨在为急性髓系白血病 (AML) 和其他相关恶性肿瘤患者提供更快、更全面的诊断见解。 * 此次发布可能使Caris成为血液癌症基因组分析市场的领导者，并可能对其在纳斯达克上市的股票 (CAI) 产生影响。

Entera Bio 宣布完成一笔由 BVF Partners 领投的 1000.0 万美元私募融资，旨在推进其口服多肽给药技术。

Entera Bio 获得 1000 万美元投资，助力口服药物研发管线

**Key Takeaways:** * Entera Bio 将获得由 BVF Partners 领投的 1000 万美元直接投资。 * 如果所有认股权证均获行使，总收益可能达到 2450 万美元。 * 资金将延长现金跑道，以推进口服多肽药物候选产品的开发。

2026 年 4 月 2 日，Annovis Bio, Inc. (NYSE: ANVS) 宣布其研究性口服疗法 buntanetap 已获得美国专利，用于治疗脑部感染引起的神经损伤。

Annovis Bio 获 buntanetap 新专利，股价上涨 5%

- Annovis Bio 的核心候选药物 buntanetap 获得了一项新的美国专利。 - 该专利涵盖了由脑部感染引起的神经损伤治疗，扩大了该药物的潜在市场。 - 随着专利加强了公司的知识产权地位，ANVS 股价出现上涨。

欧盟委员会批准默沙东的 Keytruda 用于治疗特定类型的铂类耐药卵巢癌，扩大了其在欧盟的应用范围。

默沙东 Keytruda 获欧盟批准用于新卵巢癌适应症

**关键要点：** * 欧盟委员会批准默沙东的 Keytruda 用于治疗部分铂类耐药卵巢癌患者。 * 该批准涵盖肿瘤表达 PD-L1 (CPS ≥1) 且接受过一到两种既往全身治疗方案的成年患者。 * 这一决定扩大了 Keytruda 巨大的潜在市场，并加强了默沙东在欧盟的肿瘤业务。

2026 年 4 月 2 日，Priovant 宣布为其药物布莱博替尼启动一项新的 2b/3 期潜在注册性临床试验，用于治疗毛发扁平苔藓 (LPP)，首批受试者已于 2026 年 3 月入组。

Priovant 启动针对 10 万患者脱发疾病的 3 期临床试验

**核心摘要：** * Priovant 已启动布莱博替尼（brepocitinib）治疗毛发扁平苔藓（LPP）的 2b/3 期无缝衔接临床试验。 * LPP 是一种炎症性头皮疾病，在美国约有 10 万成年患者，目前尚无 FDA 批准的治疗方法。 * 这标志着布莱博替尼的第四个后期开发项目，旨在解决重大未满足的治疗需求。

Immunovant 针对特定类型眼科疾病的疗法在后期研究中未能达到主要目标，该消息于 2026 年 4 月 2 日公布。

Immunovant 股价因眼科药物临床试验失败暴跌 25%

**关键点：** 1. Immunovant 的眼科疾病疗法后期临床试验未能达到主要目标。 2. 受此消息影响，该公司股价预计将大幅下跌。 3. 此次失败对公司的研发管线和估值构成了重大挫折。

再鼎医药与安进宣布达成全球临床研究合作，将开展一项 1b 期研究，评估再鼎医药的 Zocilurtatug Pelitecan 与安进的 IMDELLTRA 联合治疗广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC) 的效果。

再鼎医药与安进将开展联合用药 1b 期临床试验，探索癌症治疗新方案

**核心摘要：** * 再鼎医药与安进启动一项针对新型癌症疗法的全球 1b 期研究。 * 该试验将结合再鼎医药的 zocilurtatug pelitecan 与安进的 IMDELLTRA。 * 该联合疗法针对广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC)。

2026年4月1日，Inovio 制药公司（纳斯达克股票代码：INO）宣布，计划在一次包销公开发行中出售普通股以及随附的 A 系列和 B 系列认股权证。

Inovio 拟通过公开发行 3 种证券募资以支持运营

**核心要点：** * Inovio 将出售普通股、A 系列认股权证和 B 系列认股权证。 * 此次发行将稀释现有股东权益。 * 募集资金将用于 DNA 药物的研发与商业化。

Beam Therapeutics 宣布在《新英格兰医学杂志》上发表了针对镰状细胞病 (SCD) 的药物候选物 risto-cel 的 BEACON 1/2 期临床试验数据。

Beam Therapeutics 股价暴跌 20%，因镰状细胞病基因疗法数据积极

TL;DR Beam Therapeutics 在《新英格兰医学杂志》上发表了其 risto-cel 疗法的积极临床数据，不仅提振了市场信心，也显著降低了该核心资产的开发风险。 1. Beam Therapeutics 的 risto-cel 在针对严重镰状细胞病 (SCD) 的 BEACON 1/2 期临床试验中显示出持久且具差异化的临床数据。 2. 该数据发表在著名的《新英格兰医学杂志》上，增强了研究发现的可信度。 3. 积极结果可能会显著降低投资者的资产风险，为未来的监管批准和商业化提供有力支持。

天演药业报告其抗癌药物 muzastotug 的临床试验数据理想，在难治性转移性结直肠癌患者队列中显示出 29% 的客观缓解率。

天演药业报告难治性结直肠癌临床试验中肿瘤缓解率达 29%

**关键要点** * Muzastotug 在一组晚期结直肠癌患者中显示出 29% 的确认客观缓解率。 * 该药物表现出良好的安全性，停药率为 4%，且未发生严重的治疗相关不良事件。 * 天演药业的现金流可维持至 2028 年初以资助正在进行的试验，关键结果预计将于 2027 年上半年公布。

Scholar Rock 已向 FDA 重新提交其用于治疗脊髓性肌萎缩症的肌肉靶向疗法 apitegromab 的生物制品许可申请，预计可能在 2026 年 9 月底获得批准。

Scholar Rock 重启 SMA 药物 FDA 申请，股价应声大涨 14%

**核心摘要：** * Scholar Rock 在 2025 年遭到拒绝后，重新提交了 apitegromab 的生物制品许可申请，受此消息影响，公司股价大涨 14%。 * 新提交的申请增加了一个生产基地以强化供应链，这是此前与 FDA 谈判的关键点。 * FDA 预计将在 2026 年 9 月底的 PDUFA 日期前做出最终决定，欧洲方面的决定预计将在 2026 年年中公布。

礼来公司首席执行官戴夫·里克斯表示，公司反对白宫推进“最惠国”药品定价政策法律化，该政策可能波及十几家制药公司。

礼来公司反对特朗普时期的药品定价法，波及 12 余家企业

**核心要点：** 礼来公司首席执行官戴夫·里克斯（Dave Ricks）在 2026 年 4 月 1 日接受 CNBC 采访时表示，公司反对将“最惠国”药品定价政策法律化。 1. 该政策系特朗普政府遗留产物，影响了首批签署协议的 12 家以上大型制药公司。 2. 法律化带来了巨大的监管风险，可能强制执行降价并冲击制药行业的盈利能力。 3. 该立场预示着制药行业与政府之间关于定价结构的立法博弈将进一步升级。

2026 年 4 月 1 日，阿斯利康报告了其药物 efzimfotase alfa 的 III 期临床数据，显示该药物改善了低磷酸酯酶症 (HPP) 儿童的骨骼健康，但在成年患者中结果不一，且整体安全性良好。

阿斯利康 Strensiq 后继药物在三项临床试验中有一项未达标

**关键要点** * 阿斯利康的 efzimfotase alfa 在两项针对儿童低磷酸酯酶症 (HPP) 的试验中达到了主要终点。 * 第三项针对青少年和成年患者的试验在关键的移动性测试中未达到主要终点。 * 该药物是 Strensiq 的长效后继产品，后者在 2025 年创造了 16.8 亿美元的销售额。

荣昌生物的双特异性抗体偶联药物 RC288 获准在中国开展治疗晚期实体瘤的 I/IIa 期临床试验，公司股价随即飙升。

荣昌生物获批癌症药物临床试验，股价飙升 15%

**核心摘要：** 荣昌生物的新型抗癌药物 RC288 已获准在中国开展 I/IIa 期临床试验。 1. 该药物针对局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤。 2. 受此消息提振，公司股价上涨超过 15%，反映出投资者的强烈乐观情绪。 3. 该药物采用了公司下一代偶联和毒素技术开发。

2026年4月1日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了礼来公司 (NYSE: LLY) 的药物 Foundayo™ (orforglipron)，这是一种用于肥胖或超重成人体重管理的 GLP-1 口服药。

礼来公司第二款减肥药获 FDA 批准

**关键要点：** * FDA 批准了礼来的 orforglipron，这是一种每日一次的减肥药，将以 Foundayo 的名称上市。 * 在 ATTAIN-1 临床试验中，服用最高剂量 Foundayo 的患者平均减重 27 磅。 * 礼来将其自费价格定为每月 149 美元，加剧了其与诺和诺德的市场竞争。

NanoViricides 于 2026 年 4 月 1 日宣布，计划近期在刚果民主共和国启动其猴痘治疗候选药物 NV-387 的二期临床试验。

NanoViricides 将启动猴痘药物 NV-387 的二期临床试验

**关键要点：** * NanoViricides 即将启动猴痘抗病毒药物 NV-387 的二期临床试验。 * 该试验将在受疫情影响的刚果民主共和国进行。 * 试验的成功推进将显著降低该资产的风险，并吸引更多投资者对公司的关注。

Mirum Pharmaceuticals (MIRM) 的股价在高于平均水平的交易量带动下上涨了 5.1%，原因是在其主导候选药物可能获得 FDA 批准之前市场情绪乐观。

Mirum Pharma 股价在 FDA 关键决定公布前大涨 5.1%

**关键要点：** 1. Mirum Pharmaceuticals 股价在高于平均水平的成交量带动下飙升 5.1%。 2. 此次反弹发生在该公司药物 Volixibat 预计于 5 月迎来 FDA 关键决定之前。 3. 若获批准，Volixibat 将在 PBC 市场与 Intercept 的 Ocaliva 展开竞争。

Janux Therapeutics 宣布，在提名一款新型癌症候选药物后，已收到百时美施贵宝支付的 3500 万美元里程碑款项。

Janux Therapeutics 在癌症疗法交易中获得 3500 万美元里程碑付款

## 核心摘要 * Janux Therapeutics 收到了来自百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的 3500 万美元里程碑付款。 * 此次付款是在提名一款针对实体瘤的候选药物之后进行的。 * 该合作采用了 Janux 专有的 TRACTr 技术平台。

Cyclerion Therapeutics 与 Korsana Biosciences 已达成全股票合并协议，将组建一家名为 Korsana Biosciences 的新上市公司，专注于研发神经退行性疾病疗法。

Cyclerion 与 Korsana 拟通过全股票交易合并，组建专注于神经退行性疾病的生物技术公司

**核心要点：** Cyclerion Therapeutics (CYCN) 与 Korsana Biosciences 将通过全股票交易进行合并，合并后的公司将以 Korsana Biosciences 的名称运营。 1. 新实体将利用 Korsana 的研发管线，专注于开发针对神经退行性疾病的新型疗法。 2. 该合并预计将于 2026 年第三季度完成，尚需获得股东及监管机构的批准。 3. 该交易反映了生物技术领域持续的整合趋势，旨在提高规模效益和资金获取能力。

Ocugen, Inc. 宣布其针对 Stargardt 病的基因疗法候选药物 OCU410ST 的 Phase 2/3 关键试验已提前完成给药，增强了市场对其研发时间表的信心。

Ocugen 提前完成 Stargardt 病 Phase 2/3 临床试验给药

**关键要点：** * Ocugen 已针对其 Stargardt 病基因疗法候选药物 OCU410ST，完成了 GARDian3 Phase 2/3 试验的患者给药。 * 给药工作早于预期完成，这标志着该公司临床开发计划在运营上取得了一个积极的里程碑。 * 此进展降低了试验执行的风险，预计将成为 Ocugen (OCGN) 股价的利好因素。

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