United Therapeutics Corp. anunció que su fármaco experimental ralinepag redujo el riesgo de empeoramiento clínico en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP) en un 55% en un gran estudio de fase avanzada, cumpliendo el objetivo principal del ensayo.
"En ADVANCE OUTCOMES, el ralinepag redujo el riesgo de empeoramiento clínico, disminuyó los niveles de NT-proBNP y mejoró la capacidad de ejercicio en pacientes con HAP de bajo riesgo y fuertemente pretratados, subrayando los beneficios potenciales de un agonista del receptor de prostaciclina de una toma diaria", afirmó la Dra. Vallerie V. McLaughlin, presidenta del comité directivo del estudio, en un comunicado.
El resultado positivo (hazard ratio 0.45, p<0.0001) fue consistente en todos los subgrupos de pacientes. El fármaco también alcanzó objetivos secundarios clave, incluida una reducción del 24.3% en el NT-proBNP, un biomarcador crítico para la insuficiencia cardíaca, y una mejora de 20.4 metros en la prueba de distancia recorrida en seis minutos (6MWD) en comparación con el placebo.
Los datos posicionan al ralinepag para convertirse potencialmente en el primer agonista oral del receptor de prostaciclina de una toma diaria aprobado para la HAP, una enfermedad potencialmente mortal caracterizada por una presión arterial alta en los pulmones. United Therapeutics dijo que tiene la intención de solicitar la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en la segunda mitad de 2026.
Detalles del estudio y panorama competitivo
El estudio ADVANCE OUTCOMES fue un ensayo de fase 3 basado en eventos que inscribió a 687 pacientes con HAP, quienes fueron aleatorizados para recibir ralinepag o un placebo además de su terapia existente. La mayoría de los pacientes ya estaban en terapia de base doble, lo que indica una población relativamente avanzada y pretratada.
El ralinepag es un agonista selectivo del receptor de prostaciclina (IP) diseñado para imitar los efectos de la prostaciclina natural, una sustancia que promueve la vasodilatación e inhibe el remodelado vascular. Los datos de la compañía sugieren que el ralinepag tiene una mayor afinidad de unión y potencia en comparación con el selexipag, el metabolito activo del fármaco para la HAP aprobado por Johnson & Johnson, Uptravi.
El perfil de seguridad del ralinepag fue consistente con los efectos secundarios conocidos de la clase de las prostaciclinas, que pueden incluir dolor de cabeza, dolor de mandíbula y náuseas. No se identificaron nuevas señales de seguridad en el estudio.
Los datos positivos podrían permitir a United Therapeutics competir de manera más efectiva en el mercado del tratamiento oral de la HAP. Los resultados sugieren que la eficacia del ralinepag y su conveniente dosificación de una vez al día podrían convertirlo en un fuerte competidor frente a las terapias existentes.
Los exitosos resultados de la fase 3 son un paso significativo para United Therapeutics en el fortalecimiento de su franquicia de HAP. Para los inversores, el próximo evento clave será la presentación de la Solicitud de Nuevo Fármaco de la compañía ante la FDA, prevista para finales de 2026.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
