Conclusiones clave
Travere Therapeutics Inc. (Nasdaq: TVTX) recibió la aprobación completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su fármaco Filspari para tratar la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS), ampliando el mercado total potencial del fármaco en los EE. UU. a más de 100.000 pacientes.
"El día de hoy marca un hito histórico para las personas que viven con GEFS, quienes por primera vez cuentan con un medicamento aprobado por la FDA para esta condición rara y devastadora", dijo Eric Dube, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Travere Therapeutics, en un comunicado.
La aprobación del fármaco, conocido como sparsentan, es para adultos y niños de 8 años en adelante con GEFS que no presentan síndrome nefrótico. La compañía estima que esto suma más de 30.000 pacientes potenciales. En el estudio de Fase 3 DUPLEX, estos pacientes experimentaron una reducción estadísticamente significativa del 48% en la proteinuria hacia la semana 108, en comparación con una reducción del 27% para los pacientes que recibieron el fármaco de control, irbesartán.
Las acciones de Travere Therapeutics subieron tras la noticia este martes. La decisión convierte a Filspari en el primer y único medicamento aprobado por la FDA para la GEFS, sumando una segunda indicación a su aprobación existente para la nefropatía por IgA (NIgA) y aumentando significativamente su potencial de ingresos.
La aprobación se basa en los resultados del estudio de Fase 3 DUPLEX, el estudio intervencionista más grande en GEFS hasta la fecha. Más allá del criterio de valoración principal de reducción de la proteinuria, los pacientes tratados con Filspari sin síndrome nefrótico también mostraron un beneficio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), una medida clave de la función renal. El cambio medio en la TFGe desde el inicio hasta la semana 108 fue de -11,3 mL/min/1.73 m2 para Filspari, frente a -12,4 mL/min/1.73 m2 para irbesartán.
"Durante décadas, las opciones de tratamiento han sido limitadas, a menudo dependiendo de terapias fuera de indicación, como esteroides a largo plazo, que pueden suponer una carga significativa para los pacientes", dijo el Dr. Kirk Campbell, presidente de la Fundación Nacional del Riñón. "En el estudio DUPLEX, FILSPARI proporcionó reducciones rápidas y sostenidas de la proteinuria... Para pacientes sin síndrome nefrótico activo, donde optimizar la terapia fundamental es crítico, FILSPARI representa una nueva opción importante".
La aprobación consolida la posición de Filspari como tratamiento fundamental para enfermedades renales raras. La ampliación de la indicación para incluir la GEFS, un trastorno progresivo caracterizado por la cicatrización del riñón, proporciona una nueva terapia dirigida para una población de pacientes con una alta necesidad médica no cubierta. La compañía pondrá el fármaco a disposición inmediata de los médicos para su prescripción.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
