Serapha Bio se lanzó el martes mediante una fusión inversa con Boundless Bio, respaldada por 230 millones de dólares en financiamiento para avanzar con SERP-01, una terapia de edición génica in vivo para la Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina que ha mostrado datos de prueba de concepto que restauran los niveles séricos de AAT a la normalidad.
Serapha Bio, una empresa biofarmacéutica en fase clínica que desarrolla una terapia de edición génica in vivo para la Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina (AATD), se lanzó el martes mediante una fusión inversa con Boundless Bio Inc. (Nasdaq: BOLD), respaldada por 230 millones de dólares en financiamiento privado simultáneo, según informaron las empresas.
La compañía combinada operará como Serapha Bio y cotizará en Nasdaq bajo el ticker "AATD", centrándose en el avance de SERP-01, un tratamiento de dosis única diseñado para corregir la mutación SERPINA1 E342K, la causa genética más común de la AATD grave. Esta mutación, conocida como PiZZ, provoca que el hígado produzca proteína Z-AAT mal plegada en lugar de la proteína M-AAT funcional, lo que genera una acumulación tóxica en el hígado y deja los pulmones vulnerables al enfisema progresivo.
"SERP-01 tiene un perfil clínico altamente diferenciado y, con este financiamiento y el acuerdo de fusión, Serapha está bien posicionada para brindar un beneficio significativo a los hasta 100,000 estadounidenses que sufren los efectos mortales de la AATD grave", declaró Rajeev Shah, Socio Director de RA Capital Management.
El financiamiento fue coliderado por RTW Investments y RA Capital Management, con la participación de Janus Henderson Investors, Decheng Capital, Vivo Capital, Casdin Capital, LifeSci Venture Partners, Logos Capital, Balyasny Asset Management y Eventide Asset Management. Del total, 138 millones de dólares ya se han financiado como una ronda Serie A, y se espera que los 92 millones restantes se cierren simultáneamente con la fusión, sujeto a condiciones habituales.
Cómo funciona la terapia de edición génica
SERP-01 es una terapia de edición génica in vivo en fase de investigación diseñada para corregir la mutación de un solo punto en el gen SERPINA1 en su origen. A diferencia de la terapia de aumento — el estándar de atención actual que requiere infusiones intravenosas semanales de proteína AAT y no aborda la patología hepática — SERP-01 busca restaurar la capacidad del hígado para producir proteína M-AAT funcional, al tiempo que reduce la acumulación tóxica de Z-AAT con una sola administración.
Serapha licenció el programa de YolTech Therapeutics en junio de 2026 a cambio de un pago inicial en efectivo y una participación accionaria minoritaria. YolTech, que desarrolló la terapia como YOLT-202 en la Gran China, es elegible para hitos regulatorios y comerciales que totalizan más de 2,000 millones de dólares, más regalías escalonadas sobre las ventas netas. La biotecnológica china ha estado reclutando pacientes con AATD en un ensayo iniciado por investigadores en el Hospital Renji de Shanghái y conserva los derechos de desarrollo y comercialización para la Gran China.
Los datos de prueba de concepto de SERP-01 demostraron la restauración de los niveles séricos de AAT a la normalidad, según la compañía. La AATD afecta hasta a 100,000 personas en EE. UU. con el genotipo PiZZ grave, y las opciones de tratamiento actuales se limitan a cuidados de apoyo, trasplante hepático para la enfermedad en etapa terminal y terapia de aumento semanal que no aborda el daño hepático subyacente.
Estructura del acuerdo y liquidez
Según el acuerdo de fusión, se espera que los accionistas de Boundless Bio previos a la fusión posean aproximadamente el 3.7% de la compañía combinada, mientras que los accionistas de Serapha previos a la fusión — incluidos los inversores en los financiamientos previos al cierre — poseerán aproximadamente el 96.3%. Boundless Bio prevé declarar un dividendo en efectivo de aproximadamente 44 a 48 millones de dólares para sus accionistas previos a la fusión antes del cierre.
Se espera que la posición de efectivo de la compañía combinada financie las operaciones hasta la segunda mitad de 2029, proporcionando liquidez hasta la finalización de la Fase 2 y el inicio de la Fase 3 para SERP-01. Se espera que la fusión se cierre en el cuarto trimestre de 2026, sujeto a la aprobación de los accionistas, la aprobación de cotización en Nasdaq, la efectividad de la declaración de registro ante la SEC y otras condiciones habituales.
Boundless Bio, fundada en 2019, había estado desarrollando terapias dirigidas al ADN extracromosómico en el cáncer, pero interrumpió su programa principal BBI-940 después de que los datos clínicos iniciales no respaldaran su avance continuado. "Creemos que esta transacción representa una oportunidad sólida para generar valor significativo para nuestros grupos de interés, al tiempo que proporciona a Serapha una plataforma de mercado público para avanzar en terapias innovadoras para personas con enfermedades raras", declaró Zachary Hornby, Presidente y CEO de Boundless Bio.
"Esta transacción proporciona a Serapha la plataforma de mercado público y el capital para avanzar con SERP-01 a través de un programa clínico en EE. UU. con convicción", declaró Roderick Wong, MD, Socio Director y Director de Inversiones de RTW Investments. "Los datos clínicos tempranos generados con SERP-01 nos dan la confianza de que esta es una terapia de edición génica potencialmente de primer nivel que puede restaurar la AAT a niveles fisiológicos".
Lucid Capital Markets actuó como asesor financiero exclusivo de Boundless Bio, con Latham & Watkins LLP como asesor legal. Wedbush Securities Inc. actuó como asesor financiero exclusivo de Serapha, con Gibson, Dunn & Crutcher LLP y Goodwin Procter LLP como asesores legales.
Para los inversores, el acuerdo crea una empresa biofarmacéutica pública bien capitalizada con un camino claro hacia los datos clínicos. El financiamiento de 230 millones de dólares — una de las colocaciones privadas más grandes en el ámbito de la edición génica este año — proporciona a Serapha los recursos para generar datos de prueba de concepto en pacientes estadounidenses. El enfoque de la compañía en un único objetivo genético bien validado con una población objetivo amplia reduce parte del riesgo binario típico de las biofarmacéuticas en etapa temprana, aunque los datos clínicos del programa en EE. UU. determinarán si SERP-01 puede replicar los resultados preclínicos en una población de pacientes más amplia.
Este artículo es solo con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
