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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) concedió revisión prioritaria a la solicitud de nuevo fármaco de Sanofi para venglustat, una terapia oral para la enfermedad de Gaucher tipo 3, estableciendo una fecha de decisión el 25 de noviembre para lo que sería el primer tratamiento en EE. UU. dirigido a los síntomas neurológicos de la enfermedad.
"Venglustat tiene el potencial de abordar una necesidad no cubierta significativa para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 3 que actualmente no cuentan con una terapia aprobada para las manifestaciones neurológicas de este trastorno progresivo", señaló un portavoz de Sanofi.
La solicitud está respaldada por el ensayo de Fase III LEAP2MONO, que incluyó a 43 pacientes de 12 años o más cuyos síntomas sistémicos ya estaban estabilizados con terapia de reemplazo enzimático. Venglustat cumplió ambos criterios de valoración principales a las 52 semanas, mostrando mejoras estadísticamente significativas en la Escala para la Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA) y en la Batería Repetible para la Evaluación del Estado Neuropsicológico (RBANS) en comparación con la continuación de infusiones de ERT. El fármaco también alcanzó tres de los cuatro criterios de valoración secundarios, incluido el control comparable de síntomas no relacionados con el SNC, como el volumen del bazo y del hígado.
Venglustat es un inhibidor de la glucosilceramida sintasa diseñado para cruzar la barrera hematoencefálica y reducir la acumulación de glucoesfingolípidos tóxicos en el sistema nervioso central. En la enfermedad de Gaucher tipo 3, esta acumulación provoca neuroinflamación, ataxia y deterioro cognitivo, síntomas que las terapias de reemplazo enzimático existentes no pueden abordar porque no penetran en el cerebro. Los eventos adversos más comunes en el grupo de venglustat fueron dolores de cabeza, náuseas, agrandamiento del bazo y diarrea.
El fármaco ha tenido un historial de desarrollo difícil. Sanofi consideró en su momento a venglustat como un posible blockbuster "pipeline en una píldora" con aplicaciones en múltiples trastornos de almacenamiento lisosomal, pero el candidato fracasó en ensayos para la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Parkinson, la gangliosidosis GM2 y la enfermedad poliquística renal autosómica dominante. La indicación de GD3 representa ahora su mejor camino hacia el mercado.
Sanofi ya domina el mercado de Gaucher con dos terapias aprobadas: Cerezyme (imiglucerasa), una ERT intravenosa que generó ventas máximas de más de 1.000 millones de dólares anuales, y Cerdelga (eliglustat), una terapia oral para la enfermedad tipo 1. Venglustat expandiría esa franquicia al segmento neurológico de la enfermedad tipo 3, que es la forma más común a nivel global pero menos prevalente en EE. UU. y Europa.
La FDA otorgó previamente a venglustat las designaciones de terapia innovadora, vía rápida y fármaco huérfano para GD3. El fármaco también se encuentra bajo revisión regulatoria en la Unión Europea, con presentaciones globales adicionales previstas para finales de este año.
Para los inversores de Sanofi, la fecha PDUFA del 25 de noviembre es el próximo catalizador para una cartera de enfermedades raras que ha generado más reveses que éxitos en los últimos años. Las acciones de Sanofi han caído un 8,6% en lo que va del año hasta el 29 de mayo, con un rendimiento inferior al del mercado en general. La aprobación validaría la apuesta de la compañía por una molécula que ha sobrevivido a múltiples fracasos clínicos, aunque las expectativas de ventas máximas solo para la indicación de GD3 son modestas en comparación con los pronósticos de blockbuster que Sanofi atribuyó una vez al programa.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
