Relay Therapeutics Inc. informó que su fármaco experimental zovegalisib redujo las lesiones en el 60 % de los pacientes con trastornos vasculares raros, una publicación de datos fundamental que valida su plataforma de medicina de precisión y desafía los tratamientos existentes para esta condición genética.
"Estos datos demuestran, por primera vez, la promesa de la inhibición selectiva de mutantes PI3Kα para pacientes con anomalías vasculares", dijo Don Bergstrom, presidente de I+D en Relay Therapeutics, en un comunicado, destacando el potencial del fármaco para cambiar el paradigma del tratamiento.
Los datos iniciales de fase 2 de 20 pacientes evaluables en el estudio ReInspire mostraron una tasa de respuesta volumétrica del 60 % a las 12 semanas, y el 95 % de todos los pacientes experimentaron alguna reducción de las lesiones. Crucialmente, ningún paciente interrumpió el tratamiento debido a efectos secundarios. No se observaron toxicidades comunes como erupciones cutáneas graves y llagas en la boca asociadas con inhibidores de PI3Kα no selectivos.
Los resultados positivos posicionan al zovegalisib como una terapia potencialmente la mejor de su clase para aproximadamente 170,000 pacientes en EE. UU. con anomalías impulsadas por PIK3CA, un mercado con pocas opciones efectivas. El éxito en esta enfermedad rara también podría reducir el riesgo de la mayor oportunidad comercial del fármaco en un ensayo de fase 3 independiente y en curso para el cáncer de mama con mutación PIK3CA.
Un perfil diferenciado
El zovegalisib está diseñado como un inhibidor selectivo de mutantes de PI3Kα, la quinasa que impulsa el crecimiento de tejido anormal en estos trastornos. Esto contrasta con tratamientos existentes como el sirolimus o Vijoice (alpelisib) de Novartis AG, que son menos selectivos e inhiben la versión de tipo salvaje (sana) de PI3Kα, lo que provoca una mayor carga de efectos secundarios que pueden limitar su uso a largo plazo.
Los datos del ensayo respaldan este perfil diferenciado, mostrando que el zovegalisib fue eficaz incluso en una población fuertemente pretratada; el 72 % de los pacientes inscritos habían recibido previamente sirolimus y/o alpelisib. Además, el 89 % de los investigadores y el 79 % de los pacientes informaron una mejora clínica general a las 12 semanas. Relay ahora está inscribiendo pacientes en cohortes de expansión para refinar aún más la dosis crónica óptima.
Este artículo tiene únicamente fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
