Praxis Precision Medicines anunció que su fármaco para la epilepsia, elsunersen, redujo las convulsiones en un 77 por ciento ajustado por placebo en un ensayo con niños que padecen un trastorno genético raro.
“Estamos encantados de ver los resultados notables y consistentes de la Parte A de EMBRAVE, que muestran una reducción del 77% en las convulsiones mensuales y mejoras en la modificación de la enfermedad”, dijo Praxis Precision Medicines en un comunicado.
El ensayo EMBRAVE Parte A mostró que el 71 por ciento de los pacientes tratados con elsunersen lograron una reducción de las convulsiones superior al 50 por ciento. Además, el 100 por ciento de los pacientes que tomaron el fármaco vieron mejoras en el sueño, la función motora y la atención, en comparación con ninguno en el grupo de placebo.
Los datos positivos reducen significativamente el riesgo de un activo clave en la cartera de Praxis, y se espera que la empresa se ponga en contacto con las autoridades reguladoras. Los resultados podrían allanar el camino para un nuevo tratamiento para la encefalopatía epiléptica y del desarrollo (DEE) SCN2A, una afección con una alta necesidad médica no cubierta.
La empresa no informó de eventos adversos graves o surgidos durante el tratamiento relacionados con el elsunersen, un hallazgo crítico que fortalece el perfil del fármaco a medida que avanza hacia una posible presentación regulatoria. El beneficio sostenido se observó hasta por un año en una extensión de etiqueta abierta del estudio.
Se espera que los datos de los ensayos clínicos altamente positivos para el elsunersen aumenten significativamente la confianza de los inversores en Praxis Precision Medicines (PRAX). Este avance podría conducir a la futura aprobación regulatoria y comercialización, lo que representa un importante catalizador de valor para la empresa. El siguiente paso serán las conversaciones con la FDA para determinar el camino a seguir para el elsunersen.
Este artículo tiene únicamente fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
