La FDA otorgó la Designación de Terapia Innovadora a elsunersen para las convulsiones en la encefalopatía epiléptica y del desarrollo por SCN2A. La decisión se sustenta en datos que muestran una reducción ajustada simulada del 77% en las convulsiones mensuales. Las acciones subieron un 4% tras la noticia.
Praxis Precision Medicines Inc. subió un 4% después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgara la Designación de Terapia Innovadora a elsunersen para las convulsiones asociadas con la encefalopatía epiléptica y del desarrollo por SCN2A.
"Esta designación refleja el reconocimiento por parte de la FDA tanto de la urgencia de la necesidad no cubierta en SCN2A-DEE como de la solidez de nuestros datos clínicos", afirmó Marcio Souza, presidente y director ejecutivo de Praxis.
La designación se sustentó en los datos del ensayo EMBRAVE Parte A, un estudio de fase 1/2 aleatorizado y controlado con simulación en nueve pacientes pediátricos de 2 a 12 años. El tratamiento con elsunersen condujo a una reducción ajustada simulada del 77% en las convulsiones mensuales desde el inicio (p=0.015), logrando un 71% de los pacientes una reducción superior al 50% y un 57% experimentando al menos un período libre de convulsiones de 28 días durante la fase de tratamiento de seis meses. La eficacia se mantuvo en la extensión abierta durante un máximo de un año. Todos los pacientes tratados, y ninguno del grupo simulado, mostraron mejoras en sueño, función motora, tono muscular, atención o desarrollo neuropsicomotor. La terapia fue bien tolerada, sin eventos adversos graves relacionados con el fármaco y sin abandonos.
Elsunersen, un oligonucleótido antisentido diseñado para reducir la expresión del gen SCN2A, cuenta ahora con las designaciones de Terapia Innovadora, Fármaco Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA, además del estatus de Fármaco Huérfano y PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos. El estudio pivotal EMBRAVE3 está reclutando aproximadamente a 30 pacientes bajo una vía regulatoria simplificada de un solo brazo, alineada con la FDA.
La terapia se dirige a la SCN2A-DEE de inicio temprano de convulsiones, una epilepsia genética rara causada por mutaciones de ganancia de función en el gen SCN2A. Las convulsiones suelen comenzar en la infancia y están asociadas con deterioro del desarrollo. Actualmente no existen terapias aprobadas que aborden la causa genética subyacente. El programa se desarrolla en colaboración con Ionis Pharmaceuticals Inc. y RogCon Inc.
La designación de terapia innovadora podría acortar el cronograma de desarrollo y revisión de elsunersen, lo que potencialmente lo convertiría en la primera terapia modificadora de la enfermedad para la epilepsia por ganancia de función de SCN2A. Los inversores seguirán de cerca el progreso de la inscripción en el ensayo registral EMBRAVE3 como próximo catalizador.
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