Passage Bio sube gracias a los prometedores datos de la fase 2 de su terapia génica

El candidato de terapia génica de Passage Bio, PBFT02, ralentizó la atrofia cerebral en más de un 90% en comparación con la progresión natural de la demencia frontotemporal (DFT), un avance significativo para esta enfermedad neurodegenerativa que actualmente no tiene tratamientos aprobados. Las acciones de la empresa subieron tras la noticia.

"Estos resultados representan un gran paso adelante para los pacientes con DFT, ofreciendo el potencial de alterar significativamente el curso de esta devastadora enfermedad", dijo Mark Forman, M.D., Director Médico de Passage Bio. "Estamos muy alentados por los datos y esperamos discutir los próximos pasos con las autoridades reguladoras".

Los datos provisionales actualizados del ensayo de Fase 1/2 upliFT-D, presentados el 20 de abril de 2026, mostraron que la administración de PBFT02 resultó en un aumento medio del 0,2% en el volumen cerebral a los seis meses, en comparación con una disminución esperada del 2,3% en una cohorte de historia natural. Además, los niveles de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en plasma, un biomarcador clave para la neurodegeneración, se mantuvieron estables en los pacientes tratados.

Los datos positivos proporcionan un impulso muy necesario para Passage Bio y su plataforma de terapia génica. Para los inversores, esto reduce el riesgo de la trayectoria clínica de PBFT02 y aumenta la probabilidad de una eventual presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA). La empresa tiene liquidez hasta 2028 para financiar el desarrollo posterior.

Panorama competitivo

La demencia frontotemporal es un área competitiva en la investigación de enfermedades neurodegenerativas. Aunque los resultados de Passage Bio son prometedores, se enfrenta a la competencia de otras empresas que desarrollan tratamientos para la DFT, como Alector (ALEC) y Denali Therapeutics (DNLI). El lecanemab de Alector se encuentra en ensayos de fase final, aunque se dirige a una vía diferente. Se estima que el mercado de tratamientos para la DFT supera los 1.000 millones de dólares anuales.

Próximos pasos

Passage Bio tiene previsto entablar conversaciones con la FDA en el segundo semestre de 2026 para tratar la vía de registro de PBFT02. La empresa también presentará más datos del ensayo upliFT-D en un próximo congreso médico.

Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento de inversión.