OSE Immunotherapeutics SA (OSE) vio reforzada su posición después de que su socio Veloxis Pharmaceuticals Inc. recibiera de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) una segunda designación de Medicamento Huérfano en 2026 para el fármaco pegrizeprument, esta vez para la prevención del rechazo de trasplantes de corazón. La designación sigue a una concesión similar en enero para la prevención del rechazo de trasplantes de hígado.
"Se espera que pegrizeprument tenga un mecanismo de acción dual por el cual, de manera directa, bloquea la activación de las células T mediada por CD28 e, indirectamente, permite las funciones inmunosupresoras mediadas por CTLA-4", afirmó OSE Immunotherapeutics en un comunicado detallando el potencial del fármaco.
La FDA concede el estatus de huérfano a fármacos dirigidos a enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Esta designación ofrece incentivos que incluyen créditos fiscales para ensayos clínicos y siete años de exclusividad en el mercado tras su aprobación. Pegrizeprument, un fragmento de anticuerpo monoclonal, actúa bloqueando la activación de las células T mediada por CD28, un paso clave en el rechazo de órganos, sin interferir con la vía inmunosupresora CTLA-4.
Para OSE Immunotherapeutics, la designación reduce el riesgo de un activo clave asociado y aumenta su valor comercial antes de un posible lanzamiento al mercado. Mientras que Veloxis es responsable de los costes de desarrollo y comercialización en virtud de un acuerdo de licencia de 2021, OSE recibirá futuros pagos por hitos y regalías, lo que convierte el éxito del fármaco en un viento de cola directo y de bajo coste para la biotecnológica francesa.
Pegrizeprument (también conocido como VEL-101 o FR104) representa un enfoque específico en la inmunología de los trasplantes. A diferencia de algunos inmunosupresores convencionales que tienen efectos más amplios, este se dirige específicamente a la vía de coestimulación CD28. Esta vía es crítica para la activación de las células T efectoras que conducen al rechazo de órganos.
Al bloquear el CD28, el fármaco pretende evitar que el sistema inmunitario ataque al órgano trasplantado. Crucialmente, lo hace sin bloquear la CTLA-4, una proteína que ayuda a mantener la tolerancia inmunitaria. Este mecanismo selectivo podría ofrecer potencialmente un mejor perfil de seguridad y una protección más duradera en comparación con terapias menos dirigidas.
Este desarrollo pone de relieve la estrategia de OSE Immunotherapeutics de avanzar en una cartera de proyectos en inmuno-oncología e inmuno-inflamación para luego asociar activos con firmas más grandes para el desarrollo de fase avanzada y la comercialización. OSE descubrió y desarrolló originalmente pegrizeprument antes de licenciarlo a Veloxis en abril de 2021 para todas las indicaciones relacionadas con trasplantes.
Este modelo permite a OSE centrarse en su punto fuerte, la investigación en fase inicial, al tiempo que aprovecha la escala financiera y logística de sus socios para llevar los fármacos al mercado. No se ha revelado la reserva de efectivo de la empresa para sus programas internos. El éxito de activos asociados como pegrizeprument proporciona financiación no dilutiva y validación para su plataforma de descubrimiento.
Este artículo tiene únicamente fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
