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Novartis AG anunció el jueves que su fármaco experimental delpacibart braxlosiran (del-brax) redujo dos marcadores sanguíneos vinculados a la distrofia muscular facioescapulohumeral en un estudio de fase 1/2, respaldando la apuesta de 12.000 millones de dólares del gigante farmacéutico suizo por las terapias dirigidas al ARN.
"Ahora estamos evaluando la totalidad de los datos de biomarcadores y clínicos, y esperamos con interés las conversaciones con las agencias reguladoras a nivel mundial", declaró Nazem Atassi, jefe global de neurociencia y desarrollo de terapias génicas de Novartis, en un comunicado.
El ensayo, en el que participaron 90 pacientes, evaluó dos dosis de del-brax frente a placebo en tres cohortes. Los pacientes que recibieron el fármaco mostraron niveles reducidos de KHDC1L, un biomarcador regulado por el gen DUX4 que impulsa la patología de la FSHD, y de creatina quinasa, un marcador de daño muscular. El perfil de seguridad fue coherente con resultados anteriores, según indicó la compañía.
Los datos "al menos validan parcialmente la decisión de Novartis de adquirir Avidity", escribió en una nota el analista de Jefferies Michael Leuchten. Las acciones de Novartis subieron aproximadamente un 3% el jueves por la mañana.
Del-brax es un conjugado de oligonucleótido antisentido diseñado para silenciar el gen DUX4, que se expresa de forma incorrecta en pacientes con FSHD. La enfermedad provoca debilidad muscular progresiva en el rostro, los hombros, los brazos y otras áreas, y afecta a un estimado de entre 45.000 y 87.000 personas en Estados Unidos y la Unión Europea. Actualmente no existe ningún tratamiento modificador de la enfermedad.
Novartis adquirió el fármaco mediante la compra de Avidity Biosciences por 12.000 millones de dólares en octubre de 2025. El acuerdo incluyó tres candidatos AOC, entre ellos del-desiran para la distrofia miotónica tipo 1 —cuyos datos se esperan en el segundo semestre de 2026— y del-zota para la distrofia muscular de Duchenne, que ahora se encuentra en fase de desarrollo intermedia.
La compañía planea discutir los resultados de fase 1/2 con los reguladores a nivel mundial. Ya se está reclutando pacientes para un estudio de fase tardía que evalúa del-brax en la fuerza muscular y una prueba de caminata y carrera de 10 metros.
Este resultado positivo fortalece la posición de Novartis en las enfermedades neuromusculares raras y podría abrir el camino hacia una aprobación acelerada. Los inversores estarán atentos a los datos de del-desiran a finales de este año, como el próximo catalizador para la plataforma AOC.
Este artículo es solo con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
