Puntos clave:
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Mirum Pharmaceuticals e Incyte informaron que zilurgisertib redujo la formación de nuevas lesiones óseas en un 81% en un ensayo de fase II para FOP, mientras la FDA inició la Revisión Prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco.
"Estos datos demuestran el potencial de zilurgisertib para alterar fundamentalmente el curso de esta enfermedad devastadora", señalaron las compañías en un comunicado conjunto al anunciar los resultados del estudio PROGRESS.
El estudio pivotal de fase II PROGRESS incluyó a 63 pacientes de 12 años o más con fibrodisplasia osificante progresiva, un trastorno genético ultra raro en el que los tejidos blandos se transforman progresivamente en hueso. Los pacientes fueron aleatorizados equitativamente para recibir zilurgisertib 100 mg una vez al día o placebo durante 24 semanas, seguidas de una extensión abierta. En la semana 24, solo un paciente (3,1%) en el brazo de tratamiento desarrolló una nueva lesión de osificación heterotópica, en comparación con cinco pacientes (16,7%) en el grupo de placebo, lo que representa una reducción del 81%. El volumen medio de nuevas lesiones fue casi eliminado en el brazo de tratamiento, representando una reducción del 99,9% frente a placebo.
Los criterios de valoración secundarios mostraron un beneficio consistente. El volumen total de lesiones HO disminuyó en los pacientes tratados mientras aumentó en el grupo placebo. La actividad de brotes anualizados fue menor en el brazo de zilurgisertib. Durante las 48 semanas de la extensión abierta, no aparecieron nuevas lesiones HO en los pacientes que continuaron el tratamiento o que cambiaron desde placebo. El perfil de seguridad fue favorable, con la mayoría de los eventos adversos calificados como leves a moderados y sin informes de interrupciones ni reducciones de dosis.
Se estima que la FOP afecta entre 800 y 1,000 pacientes en EE. UU., sin terapias aprobadas que modifiquen la progresión de la enfermedad. La FDA aceptó la NDA bajo Revisión Prioritaria, acortando la revisión estándar de 10 meses a seis meses, con una fecha límite de decisión el 26 de septiembre de 2026. Mirum licenció los derechos mundiales de desarrollo y comercialización de Incyte.
Los datos positivos y el hito regulatorio representan un evento significativo de reducción de riesgo para ambas compañías. Las acciones de Mirum han ganado un 25,7% en lo que va del año, y las acciones de Incyte han subido un 9,9%, en comparación con una caída del 1,4% en la industria en general. Los inversores estarán atentos a la decisión de la FDA en septiembre, que podría convertir a zilurgisertib en el primer tratamiento aprobado para la FOP.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
