El editor de bases experimental de Eli Lilly, VERVE-102, redujo el colesterol «malo» hasta en un 62 % con una sola dosis en un ensayo clínico, un resultado que podría desafiar el mercado multimillonario de los tratamientos crónicos para el colesterol.
«Estos datos preliminares nos brindan evidencia alentadora de que la edición de bases in vivo de PCSK9 puede ofrecer un enfoque novedoso para lograr una reducción sustancial y duradera del LDL-C con un tratamiento de una sola vez», afirmó Riyaz S. Patel, cardiólogo de Barts Health NHS Trust y profesor del University College London.
Los resultados positivos provienen del estudio de Fase 1b Heart-2 de 35 participantes con colesterol alto genético o enfermedad de las arterias coronarias prematura. La dosis más alta de 1,0 mg/kg resultó en una reducción media de LDL-C del 62 % y disminuyó la proteína PCSK9 en un 88 %. Estos efectos se han mantenido hasta por 18 meses, y el tratamiento fue bien tolerado sin eventos adversos graves.
Los datos posicionan a Eli Lilly (NYSE: LLY) para competir con inhibidores de PCSK9 establecidos como Repatha de Amgen, que requieren inyecciones repetidas. Al ofrecer una posible solución única para una afección de por vida, el VERVE-102 podría transformar la atención cardiovascular de un manejo crónico a un evento de tratamiento único; Lilly planea comenzar un ensayo de Fase 2 para finales de año.
VERVE-102 es una medicina de edición de bases in vivo, un tipo de edición genética que cambia con precisión una sola letra en el ADN sin realizar una rotura de doble cadena en la hélice. La terapia, administrada como una única infusión intravenosa, está diseñada para desactivar permanentemente el gen PCSK9 en el hígado. Las personas que nacen con una variante natural de pérdida de función de este gen tienen niveles bajos de LDL-C de por vida y un riesgo notablemente menor de ataques cardíacos.
El enfoque difiere de los tratamientos existentes como las estatinas o los inhibidores de PCSK9 inyectables, que enfrentan desafíos con la adherencia del paciente. «Sabemos que hasta la mitad de los pacientes no están tomando estas terapias después de un año», dijo a Fierce Biotech Scott Vafai, director médico de Verve Therapeutics, una subsidiaria de propiedad total de Lilly. Un tratamiento de una sola vez eliminaría este problema, que es un factor significativo en la eficacia en el mundo real.
La eficacia de VERVE-102 parece competitiva con los líderes actuales del mercado. Repatha de Amgen mostró reducciones de colesterol de entre el 50 % y el 60 % en sus ensayos fundamentales. La reducción del 62 % de VERVE-102 en su dosis más alta supera ese listón, con el beneficio adicional de una disminución duradera y estable sin las fluctuaciones del nivel de colesterol que a veces se ven entre dosis de terapias crónicas.
Lilly está avanzando en un campo competitivo, con empresas como CRISPR Therapeutics y Scribe Therapeutics que también desarrollan soluciones de edición genética para enfermedades cardiovasculares. Sin embargo, los ejecutivos de Verve creen que su enfoque de edición de bases, que evita cortar la doble hélice del ADN, minimiza el riesgo de cambios genéticos no deseados. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha otorgado la designación de vía rápida (Fast Track) al VERVE-102.
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