Conclusiones Clave:
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Tryngolza (olezarsen) de Ionis Pharmaceuticals Inc. como el primer tratamiento que demuestra reducir tanto los triglicéridos como el riesgo de pancreatitis aguda en adultos con hipertrigliceridemia grave, informó la agencia el miércoles.
"Tryngolza representa un avance significativo para los pacientes con hipertrigliceridemia grave que han tenido opciones limitadas para reducir su riesgo de pancreatitis aguda", afirmó el Dr. Norman Stockbridge, director de la División de Cardiología y Nefrología de la FDA.
La aprobación se sustentó en dos ensayos de Fase 3 — CORE-TIMI 72a y CORE2-TIMI 72b — que incluyeron a 1,061 pacientes en total. A los seis meses, los pacientes que recibieron la dosis de 50 miligramos presentaron una reducción de triglicéridos ajustada al placebo de 62.9 puntos porcentuales en CORE y 49.2 puntos porcentuales en CORE2; la dosis de 80 mg produjo reducciones de 72.2 y 54.5 puntos porcentuales, respectivamente (P<.001 para todas las comparaciones). Los eventos de pancreatitis aguda fueron un 85% menores con Tryngolza que con placebo (índice de tasas, 0.15; intervalo de confianza del 95%, 0.05 a 0.40; P<.001).
La hipertrigliceridemia grave se define por niveles de triglicéridos en ayunas de al menos 500 miligramos por decilitro, más de tres veces el umbral normal de 150 mg/dL. El tratamiento estándar ha incluido modificaciones en el estilo de vida y medicamentos más antiguos que nunca demostraron una reducción estadísticamente significativa en el riesgo de pancreatitis aguda en sus ensayos, señaló la FDA. Tryngolza se administra por vía autónoma una vez al mes mediante autoinyector en dosis de 50 mg u 80 mg. Los efectos secundarios más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección y elevación de las enzimas hepáticas; la dosis de 80 mg también se asoció con una mayor tasa de trombocitopenia.
La aprobación posiciona a Ionis como la primera empresa con una indicación etiquetada para la reducción del riesgo de pancreatitis aguda en la HTrG grave, un mercado sin competidores directos que ofrezcan datos comparables. La compañía, que tiene una capitalización de mercado de aproximadamente 12,750 millones de dólares, ya había obtenido la aprobación de la FDA para Tryngolza en diciembre de 2024 para el síndrome de quilomicronemia familiar, una forma genética rara de hipertrigliceridemia grave. Los inversores estarán atentos a los datos iniciales de prescripción y a una posible expansión de la indicación hacia resultados cardiovasculares más amplios, lo que podría expandir significativamente la población de pacientes elegibles más allá de los aproximadamente 4 millones de estadounidenses con niveles de triglicéridos superiores a 500 mg/dL.
Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
