Puntos clave:
Grace Therapeutics Inc. (Nasdaq: GRCE) recibió una Carta de Respuesta Completa (CRL) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su fármaco contra la hemorragia cerebral GTx-104, citando tres áreas de deficiencia y deteniendo el camino del medicamento hacia el mercado.
"Confiamos en el sólido paquete de datos que respalda nuestra presentación de NDA, y en que los problemas de CMC identificados por la FDA pueden abordarse con éxito en nuestra nueva presentación", dijo Prashant Kohli, Director Ejecutivo de Grace Therapeutics, en un comunicado.
La carta de rechazo de la FDA destacó elementos pendientes relacionados con Química, Fabricación y Controles (CMC), incluidos datos de lixiviables para el envasado del producto y deficiencias de fabricación en un fabricante por contrato. La agencia también citó la necesidad de evaluaciones de riesgo toxicológico de productos no clínicos, pero no solicitó datos clínicos adicionales.
La decisión es un revés significativo para lo que podría haber sido el primer tratamiento nuevo para la hemorragia subaracnoidea aneurismática (HSAa) en más de 40 años, una condición que afecta a unos 42,500 pacientes hospitalizados en los EE. UU. anualmente. La empresa solicitará una reunión de Tipo A con la FDA para aclarar el camino a seguir.
El rechazo se produce en medio de un entorno regulatorio más estricto en la FDA, que recientemente ha denegado aprobaciones para fármacos de empresas como Replimune Group y Disc Medicine. La agencia también ha aumentado su transparencia al publicar CRL redactadas, una medida que ha generado críticas de algunos sectores de la industria farmacéutica por crear un daño competitivo potencial y confusión pública, según una reciente petición ciudadana.
La solicitud de Grace Therapeutics fue respaldada por el ensayo STRIVE-ON, que comparó el GTx-104 con la nimodipina oral. El ensayo cumplió con su objetivo principal: los pacientes tratados con GTx-104 mostraron una reducción del 19 % en los episodios de hipotensión clínicamente significativa en comparación con la versión oral (28 % frente a 35 %).
Los datos también mostraron que el 54 % de los pacientes tratados con GTx-104 mantuvieron una intensidad de dosis relativa del 95 % o superior, en comparación con solo el 8 % para la nimodipina oral, lo que sugiere una exposición al fármaco más consistente. Sin embargo, hubo ocho muertes en el grupo de GTx-104 frente a cuatro en el grupo de nimodipina oral, aunque se determinó que ninguna estaba relacionada con el fármaco en sí.
El GTx-104 es una nueva formulación inyectable de nimodipina diseñada para infusión intravenosa. Su objetivo es proporcionar una administración más consistente y evitar los problemas comunes de la administración oral en pacientes con HSAa inconscientes o con disfagia.
La CRL para Grace Therapeutics extiende un período de incertidumbre para los desarrolladores de fármacos que se enfrentan a una FDA más rigurosa. El rechazo pone a la acción en riesgo de una caída significativa a medida que los inversores recalibran las expectativas para el cronograma de aprobación de GTx-104. El próximo catalizador de Grace Therapeutics será el resultado de su reunión planificada de Tipo A con la FDA.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
