Dyne Therapeutics está en camino de solicitar la aprobación acelerada en EE. UU. para su fármaco contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), z-rostudirsen, este trimestre, después de que nuevos datos mostraran que restauró la proteína distrofina a casi el 10% de los niveles normales, un paso significativo para el tratamiento de esta enfermedad de desgaste muscular.
"Tras los positivos datos preliminares de finales del año pasado, seguimos intensificando las actividades para respaldar el lanzamiento potencial de z-rostudirsen en DMD en el primer trimestre de 2027", dijo John Cox, presidente y director ejecutivo de Dyne, en un comunicado. "Agradecemos a la FDA por una reunión colaborativa previa a la BLA, donde acordamos los contenidos de nuestra presentación planificada de la BLA".
La empresa en fase clínica reportó una pérdida neta de 120,9 millones de dólares, o 0,73 dólares por acción, para el primer trimestre de 2026, en comparación con una pérdida de 115,4 millones de dólares el año anterior. Dyne cerró el trimestre con 972,2 millones de dólares en efectivo y valores negociables, lo que espera que financie las operaciones hasta principios de 2028. Los gastos de investigación y desarrollo cayeron a 100,9 millones de dólares, mientras que los costes administrativos aumentaron un 53 por ciento hasta los 24,4 millones de dólares en preparación para un posible lanzamiento.
La presentación regulatoria planificada y el posible lanzamiento en 2027 de z-rostudirsen crean un camino claro para el activo principal de Dyne. Con una disponibilidad de efectivo que se extiende hasta el lanzamiento previsto de su segundo candidato en 2028, la empresa está posicionada para pasar de ser una biotecnológica en fase de desarrollo a una entidad comercial, dependiendo de las aprobaciones de la FDA.
Z-rostudirsen se acerca a la meta en DMD
La confianza de Dyne sigue a una reunión positiva previa a la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. La empresa planea presentar la solicitud de Aprobación Acelerada para z-rostudirsen en pacientes con DMD aptos para la omisión del exón 51 en el segundo trimestre de 2026.
La presentación estará respaldada por datos a largo plazo del ensayo de Fase 1/2 DELIVER. En cuatro participantes dosificados durante al menos un año, la producción de distrofina no ajustada alcanzó un promedio del 9,48% de los niveles normales, un aumento sustancial desde el 0,52% inicial. La distrofina es la proteína clave que falta en los pacientes con DMD, y su restauración es el objetivo principal del tratamiento. Dyne planea iniciar un ensayo confirmatorio global de Fase 3 en el segundo trimestre de 2026 tras acordar su diseño con la FDA.
El programa DM1 cobra impulso
Dyne también está avanzando en su segundo candidato principal, z-basivarsen, para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). La empresa ha alcanzado su objetivo de inscripción de 60 participantes en la cohorte de registro del ensayo ACHIEVE y espera superar esa cifra cuando se cierre la inscripción este trimestre.
Los datos de esta cohorte, previstos para el primer trimestre de 2027, formarán la base de una posible presentación de BLA para Aprobación Acelerada a principios del tercer trimestre de 2027. Este cronograma apunta a un posible lanzamiento en EE. UU. en el primer trimestre de 2028. Paralelamente, Dyne inició el ensayo confirmatorio global de Fase 3 HARMONIA para z-basivarsen en marzo de 2026.
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