(P1) Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) anunció que su ensayo pivotal de Fase 3 de aficamten en miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (nHCM) cumplió con sus dos objetivos primarios, aunque las acciones de la compañía cayeron un 3,1% tras la noticia.
(P2) “Los pacientes con MCH no obstructiva no tienen terapias aprobadas para tratar la hipercontractilidad subyacente asociada con la enfermedad. Esperamos que eso cambie con ACACIA-HCM, que es el primer ensayo clínico que demuestra mejoras estadísticamente significativas en la capacidad de ejercicio y la carga de síntomas en pacientes con MCH no obstructiva”, afirmó el Dr. Fady I. Malik, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Cytokinetics.
(P3) El estudio ACACIA-HCM mostró una mejora estadísticamente significativa en la Puntuación del Resumen Clínico del Cuestionario de Miocardiopatía de Kansas City (KCCQ-CSS) con una diferencia media de mínimos cuadrados de 3,0 en comparación con el placebo (p=0,021), lo que indica una mejor carga de síntomas informada por el paciente. El ensayo también cumplió con su otro objetivo primario para el rendimiento máximo en el ejercicio (pVO2), mostrando una diferencia de 0,67 mL/kg/min frente al placebo (p=0,003). Los objetivos secundarios clave, incluidas las mejoras en la clase funcional de la NYHA y las reducciones en el biomarcador NT-proBNP, también se cumplieron con una alta significación estadística (p<0,001).
(P4) Los datos positivos posicionan al aficamten como una terapia potencial de primera clase (first-in-class) para la nHCM, una afección que actualmente no tiene tratamientos aprobados que se dirijan a su causa subyacente. Sin embargo, la reacción del mercado se vio atenuada por los datos de seguridad, que mostraron que el 10% de los participantes que tomaron aficamten experimentaron una caída en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) por debajo del 50%, en comparación con solo el 1% con el placebo.
El ensayo ACACIA-HCM fue un estudio multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en el que participaron 516 personas. Los pacientes fueron tratados con aficamten o placebo hasta por 72 semanas. La compañía informó que no se identificaron nuevas señales de seguridad durante el ensayo. Sin embargo, dos participantes que tomaban aficamten experimentaron un evento adverso grave de insuficiencia cardíaca asociado con una caída de la FEVI por debajo del 50%, y el tratamiento se interrumpió en el 3% de los pacientes que tomaban el fármaco debido a que la FEVI cayó por debajo del 40%.
Aficamten, que se comercializa como MYQORZO® para la afección distinta de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oMCH), es un inhibidor de la miosina cardíaca diseñado para reducir la hipercontractilidad del músculo cardíaco.
Los resultados proporcionan un camino claro para las discusiones regulatorias, expandiendo potencialmente la indicación de aficamten a una población de pacientes más amplia. Cytokinetics planea presentar los resultados completos de ACACIA-HCM en una próxima reunión médica y discutirlos con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA).
Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento de inversión.
