Conclusiones clave:
(Con la asistencia de Sam Goldstein)
Celcuity Inc. (Nasdaq: CELC) vio subir sus acciones tras anunciar que su fármaco en investigación, gedatolisib, proporcionó una mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la supervivencia libre de progresión (PFS) en un ensayo de Fase 3, sentando las bases para un posible nuevo estándar de atención para un amplio subgrupo de pacientes con cáncer de mama.
"VIKTORIA-1 representa el primer estudio de Fase 3 que demuestra que el bloqueo integral de la vía PI3K/AKT/mTOR, o PAM, puede mejorar significativamente los resultados para pacientes con mutaciones de PIK3CA en comparación con las terapias que solo se dirigen a un único componente de esta vía", afirmó en un comunicado Sara Hurvitz, coprincipal investigadora del ensayo y vicepresidenta sénior de la División de Investigación Clínica del Fred Hutch Cancer Center.
La cohorte con mutación PIK3CA del ensayo VIKTORIA-1 reclutó a pacientes con cáncer de mama avanzado con receptores hormonales positivos y HER2-negativo cuya enfermedad progresó después del tratamiento con un inhibidor de CDK4/6. El análisis primario mostró que el triplete de gedatolisib (gedatolisib, fulvestrant y palbociclib) fue superior al brazo de control de alpelisib y fulvestrant en la mejora de la PFS. Un análisis secundario de un doblete de gedatolisib-fulvestrant también mostró un beneficio significativo en la PFS.
Los datos positivos allanan el camino para una Solicitud suplementaria de Nuevo Fármaco ante la FDA de EE. UU. Dado que aproximadamente el 40% del subtipo de cáncer de mama más común, HR+/HER2-, presenta mutaciones en PIK3CA, los resultados posicionan a Celcuity para atender a una población sustancial de pacientes con opciones limitadas. La compañía ya tiene una fecha PDUFA para el 17 de julio de 2026 para gedatolisib en pacientes con PIK3CA de tipo silvestre.
Gedatolisib es un inhibidor multiobjetivo que bloquea las cuatro isoformas de PI3K de clase I, así como mTORC1 y mTORC2. Este bloqueo integral de la vía de señalización PAM es un diferenciador clave respecto a los inhibidores de un solo objetivo actualmente aprobados, como el inhibidor específico de PI3Kα de Novartis AG, alpelisib (Piqray). Al dirigirse a múltiples puntos, gedatolisib está diseñado para prevenir la resistencia adaptativa que puede ocurrir cuando los tumores eluden un único objetivo bloqueado.
El cáncer de mama HR+/HER2-, que representa aproximadamente el 70% de todos los casos, está impulsado por tres vías de señalización principales. Aunque existen terapias dirigidas a estas vías, a menudo se desarrolla resistencia, lo que genera una alta necesidad médica no cubierta para tratamientos de líneas posteriores. El fármaco de Celcuity tiene como objetivo superar esto cerrando toda la vía PAM a la vez.
Tras los resultados positivos de primera línea, Celcuity planea enviar los datos de VIKTORIA-1 a la FDA y a otras autoridades regulatorias globales. Los hallazgos detallados se presentarán en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) el 2 de junio de 2026, en una sesión oral de última hora (Abstracto: LBA1008).
El impulso de la compañía se ve reforzado por la Revisión Prioritaria de la FDA de gedatolisib para la población de pacientes con PIK3CA de tipo silvestre (WT) del mismo ensayo VIKTORIA-1. Se espera una decisión para ese grupo para la fecha PDUFA del 17 de julio de 2026. El éxito tanto en la cohorte mutante como en la de tipo silvestre ampliaría significativamente el mercado potencial del fármaco, validando la estrategia de desarrollo a largo plazo de la compañía para el activo. Celcuity cuenta con una liquidez suficiente para respaldar estas próximas actividades regulatorias y de potencial comercialización.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
