Un fármaco oral experimental de Biomea Fusion ha demostrado que puede aumentar y mantener la producción natural de insulina en pacientes con diabetes tipo 1 establecida, un resultado calificado como sin precedentes por un exfuncionario de la FDA.
(Bloomberg) -- El fármaco experimental de Biomea Fusion, icovamenib, produjo un aumento del 52 por ciento en la secreción natural de insulina en un pequeño grupo de pacientes con diabetes tipo 1 después de 12 semanas, y el efecto persistió en gran medida durante un año, lo que sugiere una posible nueva forma de tratar esta enfermedad autoinmune.
"Cualquier evidencia de mejora en la secreción de insulina endógena, incluso entre unos pocos individuos con DT1, no tiene precedentes y tiene una inmensa importancia biológica y clínica", dijo en un comunicado G. Alexander Fleming, ex oficial médico superior de la FDA que participó en la revisión de terapias históricas para la diabetes. "Estos hallazgos justifican una evaluación rigurosa y a más largo plazo".
En el ensayo de Fase 2 COVALENT-112, cinco pacientes con diabetes tipo 1 diagnosticada en los últimos tres años vieron cómo sus niveles medios de péptido C —un marcador directo de la producción de insulina— aumentaron un 52 por ciento con respecto al valor basal después de recibir una dosis diaria de 200 mg durante 12 semanas (p < 0.001). Después de suspender el tratamiento, el beneficio demostró ser duradero, ya que los niveles de péptido C a las 52 semanas mostraron solo una disminución del 7 por ciento desde el inicio del estudio, un marcado contraste con la disminución progresiva típica que se observa en la enfermedad.
Los resultados posicionan al icovamenib como una terapia potencial modificadora de la enfermedad que tiene como objetivo regenerar las propias células beta productoras de insulina del cuerpo, en lugar de simplemente controlar la glucosa con insulina externa o suprimir el sistema inmunológico. Biomea Fusion (NASDAQ: BMEA) planea ahora lanzar un ensayo de Fase 2 más amplio y de mayor duración en la segunda mitad de este año para confirmar los hallazgos, un paso crítico para la empresa en fase clínica que podría desafiar los paradigmas de tratamiento existentes.
El estudio COVALENT-112 fue un ensayo de etiqueta abierta diseñado como una prueba de concepto, que inscribió a pacientes adultos con diabetes tipo 1 de estadio 3 establecida. Contó con dos cohortes principales: pacientes diagnosticados en los últimos tres años y aquellos con una enfermedad de más larga duración, de 3 a 15 años.
Se observó una clara respuesta a la dosis, con la dosis de 200 mg mostrando una actividad significativamente mayor que la de 100 mg. En pacientes con una enfermedad de más larga duración, los niveles de péptido C se preservaron generalmente durante el período de observación de 52 semanas. La empresa informó que el fármaco fue generalmente bien tolerado.
Sin embargo, el alcance del ensayo fue limitado. La inscripción en el estudio se interrumpió en mayo de 2024 debido a una suspensión clínica de la FDA que ya se ha resuelto. En consecuencia, los datos reflejan aproximadamente a la mitad de la población de pacientes prevista, y la segunda parte planificada del estudio, controlada con placebo, no se completó. El pequeño tamaño de la muestra (n=5 para el resultado principal) significa que los hallazgos, aunque estadísticamente significativos, deben replicarse en un grupo de pacientes más grande.
El icovamenib funciona inhibiendo la menina, una proteína que se cree que actúa como un freno para el crecimiento y la renovación de las células beta pancreáticas. Al suprimir temporalmente la menina, la terapia oral está diseñada para permitir que estas células cruciales productoras de insulina se regeneren y restauren su función. Este enfoque es fundamentalmente diferente de los dos pilares de la gestión actual de la DT1.
La mayoría de los pacientes dependen de la sustitución de insulina de por vida, administrada mediante inyecciones o sistemas de administración automática de insulina (AID) como la tecnología Control-IQ+ recientemente autorizada de Tandem Diabetes Care. Aunque estos sistemas mejoran el control glucémico, no alteran la enfermedad subyacente. Otras terapias en investigación se centran en suprimir el ataque autoinmune que destruye las células beta.
La estrategia de Biomea, si tiene éxito en ensayos más grandes, podría ofrecer un curso corto de terapia oral que produzca un efecto biológico duradero. La empresa planea explorar si la extensión de la dosificación a seis o 12 meses, y potencialmente la adición de un agente inmunosupresor, podría mejorar aún más los resultados clínicos en su próximo ensayo, que se llevará a cabo con centros de investigación líderes, incluidos el Centro de Diabetes Joslin y el Centro de Diabetes Barbara Davis. La empresa cuenta con un registro activo de estantería Form S-3, lo que le otorga flexibilidad para financiar estos futuros estudios.
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