Key Takeaways:
El fármaco experimental de BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) para una rara enfermedad genética ósea no mostró beneficios clínicos en un ensayo fundamental, lo que arroja dudas sobre el futuro del programa y provocó una caída de sus acciones del 2,7 por ciento. Si bien el BMN 401 cumplió uno de los dos objetivos principales al aumentar significativamente un biomarcador sanguíneo clave, no mejoró la gravedad del raquitismo en niños con deficiencia de ENPP1.
"Estamos decepcionados de que los aumentos significativos en el PPi plasmático observados con BMN 401 no se tradujeran en mejoras clínicas significativas para los niños con deficiencia de ENPP1", dijo Greg Friberg, director de investigación y desarrollo de BioMarin, en un comunicado. "Estamos evaluando activamente estos datos para determinar los siguientes pasos adecuados".
El estudio de Fase 3 ENERGY 3, que contó con la participación de 27 niños de 1 a 12 años, mostró que el tratamiento con BMN 401 provocó un aumento estadísticamente significativo en los niveles de pirofosfato inorgánico (PPi) plasmático. Sin embargo, el ensayo no alcanzó su otro criterio de valoración coprimario, la puntuación de la Impresión Global Radiográfica de Cambio (RGI-C), una medida clave de la mejora del raquitismo. No se observaron tendencias positivas en objetivos secundarios como la puntuación de gravedad del raquitismo o el crecimiento.
El fracaso es un revés para la cartera de enfermedades raras de BioMarin, un enfoque clave para la empresa de 10.000 millones de dólares. La deficiencia de ENPP1 es una afección devastadora con una alta tasa de mortalidad en bebés, lo que representa una importante necesidad insatisfecha. Los inversores ahora estarán atentos a si BioMarin abandona el programa BMN 401 o intenta otro costoso ensayo, con las acciones ya cotizando con una baja de casi el 13 por ciento en lo que va del año.
El BMN 401, una terapia de reemplazo enzimático subcutánea, fue diseñado para corregir la deficiencia de la enzima ENPP1, que conduce a niveles bajos de PPi. Esta deficiencia provoca daños progresivos en los huesos, los vasos sanguíneos y los tejidos blandos. Los resultados del ensayo crean una situación desafiante para BioMarin: el fármaco se dirigió con éxito al biomarcador subyacente que debía corregir, pero ese cambio bioquímico no tuvo un efecto aparente en los síntomas clínicos de la enfermedad en los niños.
La deficiencia de ENPP1 se manifiesta como calcificación arterial generalizada de la infancia (GACI) Tipo 1 en bebés, una afección en la que aproximadamente la mitad de los pacientes mueren a los seis meses. En los niños, generalmente causa una forma de raquitismo conocida como raquitismo hipofosfatémico autosómico recesivo tipo 2 (ARHR2), que provoca ablandamiento de los huesos, dolor y dificultad para moverse.
BioMarin aún no ha revelado su margen de liquidez para el programa. La compañía declaró que presentará los resultados detallados del estudio ENERGY 3 en una próxima reunión médica. La decisión sobre si continuar invirtiendo en BMN 401 será seguida de cerca. Si bien el mercado para la deficiencia de ENPP1 es pequeño, los fármacos exitosos para enfermedades raras pueden alcanzar precios altos y convertirse en importantes generadores de ingresos. Los resultados mixtos del ensayo, sin embargo, elevan significativamente el listón para la aprobación regulatoria y la viabilidad comercial.
La reacción del mercado fue específica de BioMarin, con la caída del 2,7% de la acción destacándose frente a movimientos más modestos de pares biotecnológicos como BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) e Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS).
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
