Beam Therapeutics sube un 5% tras la autorización de la FDA para el IND de BEAM-304 en PKU

Beam Therapeutics recibió la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para iniciar un ensayo de fase I/II de BEAM-304 en pacientes con fenilcetonuria, avanzando así su plataforma de edición génica dirigida al hígado hacia una segunda indicación clínica. Las acciones de la empresa con sede en Cambridge, Massachusetts, subieron un 5% tras la noticia.

La PKU es un trastorno metabólico hereditario que afecta aproximadamente a uno de cada 10,000 a 15,000 recién nacidos en EE. UU., causado por mutaciones en el gen PAH que provocan una acumulación tóxica de fenilalanina. El estándar de atención actual implica una dieta estricta baja en proteínas de por vida y alimentos médicos especiales, con opciones farmacológicas limitadas como Kuvan (sapropterina) de BioMarin Pharmaceutical, eficaz solo en un subconjunto de pacientes con actividad enzimática residual. BEAM-304 utiliza la edición de bases de adenina para corregir directamente la mutación genética subyacente en las células hepáticas, ofreciendo un posible tratamiento único.

La aprobación de la FDA se produce tras la presentación por parte de Beam de datos actualizados de fase 1/2 para BEAM-302 en deficiencia de alfa-1 antitripsina en la Conferencia Internacional de la Sociedad Torácica Estadounidense el 18 de mayo. La directora médica Amy Simon declaró en ese momento que los hallazgos respaldaban el tratamiento de la AATD «en la causa raíz de la enfermedad» mediante una terapia de edición génica única, y la empresa planea iniciar una cohorte pivotal en el segundo semestre de 2026. El investigador del ensayo, John Hurst, calificó el enfoque como «un cambio de paradigma» tras los resultados que demostraron que una sola dosis podía restaurar la función de la AAT.

La plataforma de Beam utiliza editores de bases basados en CRISPR que realizan cambios de una sola letra en el ADN sin generar roturas de doble cadena, una tecnología que la empresa está aplicando en múltiples trastornos hepáticos. El programa para PKU entra en un panorama competitivo que incluye enfoques de terapia génica de otros desarrolladores, aunque actualmente no existe ningún medicamento genético aprobado para esta afección. El mercado mundial de tratamiento de la PKU estaba valorado en aproximadamente 1200 millones de dólares en 2025, impulsado en gran medida por los productos dietéticos.

Beam contaba con aproximadamente 1100 millones de dólares en efectivo según su presentación trimestral más reciente, lo que proporciona margen para múltiples lecturas clínicas. La capacidad de la empresa para avanzar dos programas dirigidos al hígado hasta la fase clínica en un solo año fortalece su posición en el campo de la medicina genética, donde los inversores esperan datos de prueba de concepto que podrían validar la edición génica como modalidad terapéutica más allá de la enfermedad de células falciformes. Intellia Therapeutics, que desarrolla una terapia basada en CRISPR para la amiloidosis por transtirretina, representa un competidor clave en el espacio de la edición génica dirigida al hígado.

Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.