El fármaco Ultomiris de AstraZeneca Plc cumplió con un criterio de valoración principal en un ensayo de etapa tardía para la rara enfermedad renal nefropatía por IgA, mostrando una reducción estadísticamente significativa de la proteína en la orina a las 34 semanas.
"Los resultados provisionales de I CAN demuestran que el bloqueo de la activación del complemento terminal... puede desempeñar un papel prometedor en la reducción de la proteinuria", dijo Jonathan Barratt, profesor de la Universidad de Leicester e investigador del ensayo I CAN.
En el análisis provisional preespecificado del ensayo de Fase 3, la reducción de la proteinuria se observó ya en la semana 10. El ensayo continuará hacia su otro criterio de valoración principal, que es el cambio en la función renal medido por eGFR en la semana 106. El perfil de seguridad fue consistente con estudios previos, sin que se identificaran nuevas preocupaciones.
Los datos positivos acercan a AstraZeneca un paso más a competir con Filspari de Travere Therapeutics Inc., que obtuvo la aprobación de EE. UU. para la nefropatía por IgA en febrero de 2023. Con más de 560.000 personas diagnosticadas con NIgA en los EE. UU., Europa y Japón, el mercado es una oportunidad significativa para los fabricantes de medicamentos centrados en enfermedades raras.
Profundizar La nefropatía por IgA, o NIgA, es una enfermedad renal inflamatoria progresiva causada por la acumulación de proteínas IgA anormales. Este depósito activa el sistema del complemento del cuerpo, lo que provoca una inflamación que daña la capacidad de los riñones para filtrar la sangre y, en última instancia, puede conducir a una enfermedad renal terminal que requiera diálisis o trasplante.
Ultomiris, conocido químicamente como ravulizumab, es un inhibidor del complemento C5. Funciona bloqueando la cascada del complemento terminal, una parte del sistema inmunitario que, cuando se sobreactiva, puede hacer que el cuerpo ataque sus propias células. El fármaco ya está aprobado para tratar varios otros trastornos sanguíneos y neurológicos raros.
¿Qué sigue? AstraZeneca dijo que planea presentar los datos provisionales a las autoridades reguladoras para buscar la aprobación acelerada en mercados clave.
El éxito es un desarrollo clave para la unidad de enfermedades raras de AstraZeneca, Alexion, mientras busca expandir las aplicaciones de Ultomiris. Los datos completos del ensayo I CAN, previstos para la semana 106, serán cruciales para asegurar la aprobación completa y para competir en la preservación de la función renal a largo plazo. Los inversores estarán atentos a las presentaciones regulatorias y a la posible entrada en el mercado de un nuevo competidor importante en el espacio de la NIgA.
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